背景
药物重定位是指已获批准的药物被批准用于新的治疗适应症。由于开发成本持续攀升、临床试验周期漫长以及首创药物发现的高失败率，这一策略重新受到广泛关注，因其能通过利用经过预先验证的药物机制来扩展药理价值。本研究评估了四十年来药物重定位如何促进制药创新，深入考察了批准模式、治疗方向转变及行业行为特征。
方法
研究团队构建了1985年至2024年间美国监管机构批准的所有新分子实体和生物制品的纵向数据集。药物重定位被严格定义为与原始批准不同的新治疗适应症。所有案例均通过官方监管文件进行验证。描述性分析量化了批准数量、治疗领域转变、申请主体轨迹以及开发时间间隔。研究比较了当开发权利保留在原始公司内部与权利对外转让时，实现药物重定位所需时间的差异。
结果
研究显示，451种药物获得了新的治疗用途的后续批准，占已授权药物的相当大比例。肿瘤学和神经系统疾病作为重定向的主要节点，既作为频繁的终点，也作为跨疾病领域机制转化的重要源头。首次批准与重定位之间的平均间隔为7.2年，明显短于全新药物的典型开发周期。当开发权利保留在原始所有者手中时，药物重定位进程显著加快，且大型制药公司占据了绝大多数批准案例。
结论
药物重定位已成为制药创新的持久组成部分，使经过验证的药物机制能够在不同疾病领域更快地实现临床应用。这些发现突显了该策略在扩大治疗选择范围的同时有效降低研发不确定性的巨大潜力。
药物重定位是指一种已经获批用于治疗某一种疾病的药物后来获得另一种治疗用途批准的现象。由于开发全新治疗方法过程漫长且复杂，重定位为将有效疗法更快带给患者提供了一条更为可靠的途径。在本研究中，研究人员分析了过去四十年美国食品药品监督管理局(FDA)的所有药物批准数据，以了解重定位的实际运作机制。研究追踪了药物如何在不同疾病领域间转移、这些转变所需的平均时间，以及公司自行重新定向产品与外部开发者参与的频率对比。
研究结果表明，重定位是制药创新中稳定且意义重大的组成部分，它使已建立的科学知识能够以创新方式重新应用，并显著加速新治疗方案的临床应用进程。
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