格里尔，南卡罗来纳州（Greer）的一个家庭正在举办筹款活动，以帮助他们两个患有罕见遗传病的孩子。这两个孩子均患有遗传性疾病，该病除其他症状外，会导致频繁癫痫发作。解决问题的关键可能在于南卡罗来纳医科大学（Medical University of South Carolina）开展的一项基因编辑手术。但据本台记者卡罗尔·克拉克（Carol Clarke）调查发现，该手术费用高昂，而时间正迅速流逝。
德雷克·沙利文（Drake Sullivan）从出生起就未表现出新生儿应有的反应：嗜睡、严重发育迟缓、精力匮乏。经过大量检测后，诊断结果浮出水面——其体内甘氨酸（glycine）水平达到正常标准的三倍。这表明他们患有一种名为非酮症性高甘氨酸血症（Nonketotic Hyperglycinemia，简称NKH）的遗传病。患者身体无法代谢氨基酸甘氨酸，导致甘氨酸在大脑中大量积聚，引发癫痫发作、肌张力低下和嗜睡等症状。
这对家庭而言是巨大冲击，因为他们三个年长的孩子均未患病，但德雷克之后出生的最小孩子也受到影响。德雷克的症状相对温和，惊吓反射等反应被显著抑制；而维维安（Vivian）的情况则截然相反，她的惊吓反射异常强烈。NKH通常在婴儿从父母双方均遗传到缺陷基因时发生，大多数确诊患儿活不过一岁，幸存者通常也难以超过五岁。现年九岁的德雷克和六岁的维维安已远超预期存活年限，但医生曾告知他们"此病无法治愈"，这一消息令家人极度痛苦。
目前，这个家庭将希望寄托于南卡罗来纳医科大学的解决方案：基因替换疗法。该技术将精准编辑基因，在原有无法运作的遗传物质上方"搭建桥梁"，使关键成分得以同步生成。研究人员表示："我们仅需恢复约10%的酶功能即可实现治愈。"该技术已在其他遗传病治疗中取得成功，但若应用于NKH将是全球首例。"我们已掌握所有显示高效性的临床前数据，"研究人员补充道。
为德雷克和维维安进行该治疗的费用高达300万美元。家庭正通过"德雷克·雷登基金会"（Drake Rayden Foundation）及社区筹款活动募集资金，但他们深知时间所剩无几。"我希望他们能过上正常生活，就像你对你自己孩子的期望一样。你希望他们能站起来奔跑、玩耍，拥抱你时也能回抱你。"一位家庭成员动情表示。
若筹款成功，这将成为全球首例针对NKH的兄弟姐妹联合治疗研究。最新一场筹款活动将于11月18日（明日）晚6点至8点在斯帕坦堡（Spartanburg）市中心西主街的里格比经典摇滚咖啡馆及活动中心（Rigsby’s Classic Rock Cafe and Event Venue）举行。
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