兰辛，密歇根州——州卫生官员针对密歇根州最常见的遗传性疾病之一制定了新的应对计划。
密歇根州卫生与公众服务部（MDHHS）官员周一宣布了他们的《2026-2030年镰状细胞病（SCD）全生命周期战略计划》，延续了卫生官员所称的十多年来为改善对SCD患者护理和服务所做的工作。
MDHHS官员表示，SCD是一种遗传性血液疾病，会导致红细胞形成“镰刀”或新月形，阻塞血流，并引发疼痛危象、严重感染、中风和器官损伤等并发症。
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问题所在
根据密歇根州镰状细胞数据收集项目2018年至2022年收集的数据，密歇根州SCD患者的平均死亡年龄男性为46岁，女性为52岁，比全国平均水平低约20年。
2018年至2022年，密歇根州共有4648名SCD患者，MDHHS估计目前约有4000名患者生活在密歇根州。
同期，超过一半的SCD患者每年至少有一次急诊就诊，平均每人每年约2.6次，而美国普通人群平均每人每年不到0.4次。
密歇根州约五分之三的SCD患者每年未看一次血液科医生，而MDHHS官员表示每年至少就诊一次是必要的。
SCD因其高患病率、高发病率和死亡率，以及对非洲裔人群以及中东、南亚、西班牙裔和地中海血统人群的不成比例影响，构成了重大的公共卫生问题。
在美国，约90%的SCD患者是黑人或西班牙裔。
SCD有治疗方法甚至治愈性疗法，但并非总是安全或可及。
例如，血液和骨髓移植是SCD患者的一种潜在治愈性疗法，但需要匹配良好的捐赠者（通常是近亲），并且目前主要仅针对因SCD出现严重并发症的儿童进行，因为移植在成人中的风险更高，据美国国家心肺血液研究所（NIH）称。
2023年，美国食品药品监督管理局批准了两种SCD治愈性基因疗法：
- Exagamglogene autotemcel，商品名Casgevy：对体内已有的基因进行修改或“编辑”。由Vertex Pharmaceuticals Incorporated与CRISPR Therapeutics合作拥有。
- Lovotibeglogene autotemcel，商品名Lyfgenia：向体内添加一个经过修饰的基因。由Bluebird Bio, Inc.拥有并开发，该公司最近被私募股权公司Carlyle和SK Capital Partners收购，并更名为Genetix Biotherapeutics。
目前，根据NIH，很少有医疗中心为SCD患者进行移植和基因疗法，且费用高昂。据《美国医学会杂志》称，基因疗法的标价超过每名患者200万美元，并且需要数周住院和专门护理。
在密歇根州，能够减少并发症的疾病修饰疗法也未被充分利用，根据密歇根州镰状细胞数据收集的数据，只有约5%的患者报告接受了这些疗法。
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MDHHS的解决方案
在新的战略计划中，MDHHS确定了六个目标，用以指导确保更多密歇根州SCD患者获得所需医疗保健的进展：
- 系统变革，以协作为中心，满足SCD社区的需求。
- 获得高质量、综合的治疗和支持服务。
- 通过教育提高对最佳实践和资源的认识。
- 利用护理标准和规程改善患者预后。
- 提高疾病修饰疗法的处方率和依从性。
- 利用数据建立指标以改善健康结果。
“MDHHS致力于改善镰状细胞病患者的护理、支持、教育和健康结果，”MDHHS主任Elizabeth Hertel表示。“这一战略计划反映了镰状细胞社区的声音，并概述了扩大护理可及性、加强数据以及继续推进对密歇根州受影响者支持的行动。”
MDHHS生命历程流行病学与基因组学部门将继续领导MDHHS各项工作的实施。
自2015年专项工作开始以来，MDHHS在更好地应对SCD方面取得的一些成果包括：
- 建立了密歇根州镰状细胞数据收集项目。
- 获得了立法支持，将SCD纳入儿童特殊保健服务（CSHCS）的合格诊断清单，实现终身福利覆盖，并额外获得665万美元资金，将SCD患者的年龄资格延长至成年。部分资金还用于扩大和加强密歇根州内的SCD诊所。
- 在密歇根州和亨利·福特健康系统的财政支持下，建立了亨利·福特综合成人镰状细胞中心。
- MDHHS的Medicaid项目实施了儿科镰状细胞质量改进（PSCIP）计划，为服务于SCD患者比例最高的密歇根县（马科姆、奥克兰和韦恩）的八个Medicaid健康计划提供激励，以改善儿科SCD患者的治疗效果。MDHHS官员表示，他们已看到SCD儿科护理的增加。
- MDHHS的Medicaid项目与其他33个州一起参与了医疗保险和医疗补助创新中心（CMMI）的细胞与基因疗法（CGT）准入模式，提高了符合条件的Medicaid SCD患者获得基因疗法的机会。
MDHHS计划继续推进的一些举措包括：
- 将MDHHS的Medicaid儿科镰状细胞质量改进（PSCIP）计划扩展到全州。
- 确保护理计划个性化，并鼓励在提供同伴支持服务和/或作为政策/咨询委员会成员时纳入SCD患者。
- 通过更好地整合初级和专科服务、增加输液和/或日间治疗中心的准入、非紧急医疗运输（NEMT）和行为健康服务，提高医疗保健的可及性和连续性。
- 为医疗保健提供者实施SCD特异性规程，以确保SCD并发症和疼痛的一致管理，减少护理差异并增加积极结果。
- 确保治疗流程（无论是减轻疼痛危象、获得疾病修饰疗法还是治愈性疗法）对于符合条件的人群而言灵活、本地可用、负担得起且易于获取。
MDHHS的完整《2026-2030年战略计划》可在此处查看，迄今为止已完成工作的细目可在此处查看。
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