明尼阿波利斯非营利组织新研究或可增加骨髓捐赠Minneapolis’ NMDP reports bone marrow breakthrough

环球医讯 / 干细胞与抗衰老来源:www.startribune.com美国 - 英语2025-11-04 05:39:18 - 阅读时长5分钟 - 2243字
明尼阿波利斯的国家骨髓捐赠计划(NMDP)报告了一项突破性研究,证实血型不完全匹配的骨髓捐赠也能成功进行干细胞移植,这将大幅增加白血病等血液疾病患者的治疗机会,特别是对拥有罕见血型或属于少数族裔的患者,研究显示五至六对八匹配的移植患者一年存活率达86%,甚至高于七对八匹配的79%,该发现有望消除种族差异导致的移植机会不平等,每年可增加数千例救命移植手术,同时环磷酰胺药物的应用显著降低了移植物抗宿主病风险。
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明尼阿波利斯非营利组织新研究或可增加骨髓捐赠

救命的干细胞移植一直受到捐赠者和受赠者血型必须完美匹配的限制,但美国负责协调这些程序的明尼阿波利斯机构的一项新发现可能会消除这一障碍。

细胞治疗机构国家骨髓捐赠计划(NMDP)周一报告称,即使移植受赠者只与捐赠者在血液中的八个关键标记中有五个或六个匹配,移植受赠者的白血病和其他疾病生存率也显示出令人鼓舞的结果。

医生们长期以来一直寻求八对八的完美匹配,以降低移植排斥的潜在致命风险。完美匹配意味着患者和捐赠者的细胞上有共同的蛋白质,使免疫系统能够识别它们,而不是像病毒那样将其视为外来物进行攻击。

但这种高安全阈值使得拥有罕见血型的患者在找到匹配者之前等待多年或死亡。证明所谓的不匹配移植的安全性,特别是为那些难以找到匹配者的少数民族和种族少数群体开辟了选择。

NMDP首席医疗官史蒂文·德文博士表示:"如果我们六对或更少的匹配能导致成功的移植,我们现在就有所有人的捐赠者。"该非营利组织维护着超过九百万美国人的登记册,这些人都自愿捐赠骨髓或血液用于干细胞移植。

这一发现每年可能导致数千次更多的移植,这些移植在化疗和其他治疗清除患者的病变细胞后,向患者注入再生干细胞和健康血细胞。

挑战依然存在。新志愿者的数量正在下降,与实际匹配到需要患者的现有志愿者进行捐赠的比例也在下降。但德文表示,使用不匹配的捐赠者比增加志愿者更能增加移植的可能性。

即使利用全球4200万潜在捐赠者的数据库,NMDP也难以为拥有罕见血型的患者找到完美匹配,尤其是对于少数种族和民族。需要移植的非裔美国人有29%的机会找到完美匹配,但七对八匹配的几率增加到84%,超过这个比例几乎达到100%。

德文表示:"如果可以广泛使用不匹配的捐赠,那么基于种族或民族获得救命移植的机会不平等就不再是一个问题。"

圣地亚哥59岁的罗谢尔·阿赫恩等待了一年多才找到匹配,当时她的白血病复发,这是一种破坏骨髓及其产生健康血细胞能力的癌症。超过一半的这些移植使用的是患者自己早期采集的干细胞,或来自基因相似的亲属,但这两种选择对这位59岁的圣地亚哥律师来说都不是选项。

当在洛杉矶希望之城癌症中心的医生发现一位住在西班牙的亚裔女性与她六对八匹配时,几乎没有太多讨论。

她说:"我的特定白血病发展非常迅速。所以没有真正拖延。我们必须快速行动。"

阿赫恩同意参加一项临床试验,作为不匹配移植的一部分,该试验将结果与完美匹配进行比较。她的替代方案是长期化疗药物,以防止癌症再次复发,但这也有其自身的健康风险。

研究人员已经建立了在比较完美匹配与只匹配八个血液标记中七个的捐赠者和受赠者的移植结果时的等效性。这一发现帮助NMDP去年创下了记录,当时它促成了8,879次干细胞移植或细胞治疗。

该机构甚至在2024年将其名称从"Be The Match"更改为NMDP,有些人将其误认为是约会机构,但也暗示完美匹配是必要的。(NMDP以前被称为国家骨髓捐赠计划,但现在仅使用缩写。)

下一步是证明更大的不匹配也能安全工作。周一在美国血液学会年会上公布的发现基于对268名成年移植受赠者的比较临床试验。

研究人员实际上显示,与七对八匹配的受赠者79%的存活率相比,五对或六对八匹配的受赠者一年存活率更高,达到86%。

这些结果在统计上被认为是相同的。然而,德文表示,在不匹配的情况下,更容易将受赠者与拥有更强大干细胞的年轻捐赠者配对,而不是年长的捐赠者,这可能会提高生存几率。

不匹配移植的成功很大程度上归功于环磷酰胺的使用,这是一种用于治疗乳腺癌和其他癌症数十年的化疗药物。移植后给予该药物可降低移植物抗宿主病的风险,这种情况发生在移植的免疫细胞将其新身体视为外来物并进行攻击时。

自2019年以来,不匹配的无关捐赠者的干细胞移植使用量增加了一倍。

这一发现意味着NMDP登记册上更多的人可以在不匹配的情况下被要求捐赠,这带来了另一个挑战。去年,当美国登记册上的人与患者匹配并且医生联系他们以双重确认其血型时,只有45%的人确认了他们愿意捐赠。这比2019年的52%有所下降。

NMDP首席执行官艾米·罗恩伯格表示,兴趣下降似乎源于一些相同的医疗保健怀疑,这导致献血和推荐疫苗接种减少。

该机构已改变其招聘做法,在人们注册时获得更多前期承诺。因此,新注册者的数量从五年前的约419,000人下降到今年的约232,000人。然而,罗恩伯格表示,NMDP对注册的人有信心。

过去,当移植需要骨髓时,许多人拒绝注册或捐赠,外科医生通过将患者置于麻醉下获得骨髓。现在大多数移植涉及从简单抽血中获得的干细胞。

罗恩伯格表示:"在捐赠期间,你可以坐在椅子上看电视或玩电子游戏。"

圣地亚哥59岁的罗谢尔·阿赫恩在2024年进行干细胞移植以防止白血病复发后,获得了如此多的能量和力量,以至于她能够重返攀岩。

阿赫恩、她的丈夫和两个女儿写了一封长信感谢西班牙的匿名捐赠者。在她的干细胞移植后,她遇到了一些惊吓,包括当她的身体有点无助并重新生长新的免疫系统时的感染。

一年多后,她说她健康且充满活力。她放弃了法律实践,以避免在治疗期间可能使她的健康复杂化的压力,但现在正在做慈善工作。她多年前的"游乐场"是在约书亚树国家公园攀爬岩壁。

"我开始再次攀爬,"她说。"这非常了不起。"

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