我们正经历着生命科学领域的非凡革命,随着研究人员开始利用人工智能的爆炸性进展来加速已经取得的卓越成就,未来还将有更多突破。然而,美国的实际医疗体验往往糟糕透顶,而且似乎还在恶化。
我们的集体挑战在于如何有效地引导这种日益增长的不满情绪。在我们努力重新构想医疗服务交付的过程中,必须找到方法来维持而不是削弱美国生物医学科学的巨大动力。
如今在美国体验到的医疗保健对几乎每个人来说都是痛苦的。对于患者而言,即使是获得最基础的护理,也必须在一个复杂得令人望而生畏的系统中导航,并弄清楚昂贵的治疗是否会被保险覆盖。对于患者家属来说,他们越来越被迫充当患者的代言人——例如,当患者在急诊室外的大厅里等待数天,直到有医院病床可用时。对于疲惫不堪和负担过重的医疗专业人员来说也是如此。像我培训过的医生们,他们面临着不断上升的行政负担,包括与保险公司不断的谈判;他们经历了前所未有的职业不满和职业倦怠。来自提供者和保险公司组织的相互竞争且不断扩大的管理队伍——最近还有AI工具——每天都在激烈争夺报销。这些无休止的官僚斗争耗尽了所有相关人员的时间、金钱和同情心。
然而,我们也正处于生物医学科学取得显著进步的时代,正如专栏作家David Wallace-Wells所称的“医学的黄金时代”。遗传学和其他工具为攻击新的疾病靶点提供了关键见解。我们增加了许多治疗方法,包括传统的小分子药物、生物制剂、核酸疗法、细胞和基因疗法以及富有想象力的组合。
考虑一下这些令人瞩目的成果:我们改善了许多癌症的治疗,并开发了让大多数囊性纤维化患儿有机会过上接近正常生活的疗法。丙型肝炎感染,可能导致肝衰竭和肝癌,现在可以治愈。一种名为lenacapavir的注射药物被证明可以在六个月内以100%的有效率保护接受者免受HIV感染——这一成就被《科学》杂志评为2024年度突破。还有一类新的强效药物GLP-1受体激动剂(如Ozempic和Wegovy),在抑制食欲方面表现出色,帮助患者减轻多余体重并显著改善健康状况。
更好的测量技术,包括可穿戴数字设备,使研究人员能够以前所未有的精确度理解疾病和治疗。在马萨诸塞州剑桥市的一次咖啡会上,一位热情的医师科学家向我解释了他的创业公司生产的一种轻便头戴设备,该设备可以帮助临床医生监测脑电波并评估睡眠障碍,吸引了多家制药公司的兴趣。
生命科学也有望受益于人工智能革命;2024年诺贝尔化学奖的两位获得者开发了一种基于AI的工具AlphaFold,用于预测蛋白质结构。AI还将在管理药物开发日益复杂的局面中发挥至关重要的作用——这是生物学取得巨大进步的幸福结果。
在这个生命科学的转型时刻,一些人竟然花费时间和资源回顾和重新审视医学的一些最具影响力的、已被广泛认可的成功,比如消灭天花的疫苗和拯救数百万人免受小儿麻痹症等可怕疾病的疫苗接种,这既分散注意力又极其错误。
相反,我们应该展望未来,并支持我国强大的生命科学引擎,包括通常由国立卫生研究院资助的基础性支持科学,以及将有希望的早期科学转化为严格验证的药物的充满活力的生物技术生态系统。
当我们思考如何改善药物的获取时——这是一个非常重要的考虑因素——让我们记住,没有人能获得尚未被发现的疗法。对于阿尔茨海默病、胰腺癌、脑肿瘤以及影响数百万人的众多罕见和毁灭性疾病,仍然迫切需要有效的治疗方法。
我们必须积极挑战明显功能失调的医疗交付模式,因为伟大的生物医学科学如果没有转化为更好的护理和改善的健康状况,意义甚微。但在我们热衷于修复显而易见的问题时,我们必须尽力保留、改进和建立在已经成功的基础上。
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