Verastem Oncology公司宣布，其研发中的口服KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂VS-7375获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格。该资格适用于两种适应症：作为一线治疗用于KRAS G12D突变的局部晚期或转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者，以及用于在至少接受过一种标准系统治疗后病情进展的患者。
FDA的这一决定凸显了胰腺癌治疗中对新型治疗策略的迫切需求，特别是针对那些历史上难以靶向的特定基因突变。
快速通道资格计划旨在促进用于治疗严重疾病的新药开发，并加快其审批流程，这些药物有潜力满足尚未满足的医疗需求。此次VS-7375获得快速通道资格，表明其作为潜在同类最佳的KRAS G12D抑制剂具有良好的前景，因为目前尚无FDA批准的专门针对KRAS G12D突变的靶向治疗药物。这一突变在一部分胰腺癌患者中较为常见，且通常与侵袭性强和预后差有关。
Verastem Oncology的总裁兼首席执行官Dan Paterson在一份新闻稿中表示：“VS-7375获得快速通道资格，强调了我们潜在同类最佳KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂的重要性。随着我们的美国1/2a期临床试验（NCT07020221）持续招募患者，我们的目标是加速该项目的开发进程，因为目前KRAS G12D癌症患者尚无FDA批准的靶向治疗选择。”
VS-7375的独特作用机制在于其能够同时靶向KRAS G12D蛋白的ON和OFF状态，这与其他仅靶向OFF状态的KRAS抑制剂有所不同。这种双重靶向方法可能提供更全面的KRAS信号抑制，从而带来更佳的临床结果。
PDAC仍然是最难治疗的恶性肿瘤之一，其5年生存率持续偏低。KRAS突变，特别是G12D突变，在PDAC中具有较高的发生率，因此开发有效的靶向治疗药物至关重要。
VS-7375的1/2a期临床试验是一项多中心研究，旨在评估该药物在多种携带KRAS G12D突变的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。该研究在美国的5个研究中心招募患者，并评估VS-7375作为单药治疗以及与西妥昔单抗（Erbitux）联合使用的疗效。A和B部分的主要终点为安全性、最大耐受剂量的确定以及评估最佳VS-7375治疗方案的初步抗癌活性；C和D部分则旨在确定与西妥昔单抗联合使用时的推荐剂量，并评估联合治疗的安全性和初步疗效。
2025年4月，FDA批准了VS-7375的临床试验申请，此前该药物已于2024年6月在中国获得批准。
【全文结束】
