Klotho Neurosciences, Inc.是一家专注于神经退行性疾病及其他与衰老相关疾病治疗的基因和细胞治疗公司，近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型分泌型Klotho（s-KL）促进剂、基因和递送系统KLTO-202（或s-KL-AAV.myo）以孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格给那些旨在安全有效地治疗、诊断或预防罕见疾病或影响美国不到20万人的疾病的药物和生物制剂。孤儿药资格提供了某些激励措施，例如临床试验的人体成本税收抵免以及免除市场申请的GDUFA用户费用。此外，孤儿药资格为开发者提供了七年的美国市场独占权，且该独占权独立于公司的知识产权保护。
“获得s-KL-AAV.myo用于早期治疗ALS的孤儿药资格认定，强调了为这种罕见且普遍致命的疾病患者提供新的治疗选择的重要性，” Klotho的首席执行官Joseph Sinkule博士表示。“我的表妹Karen因这种可怕的疾病去世了。我们旨在提供首个针对导致运动神经元损伤的神经损伤并可能通过提供治疗性的血液、大脑和肌肉浓度的s-KL蛋白来诱导神经保护的基因替代疗法。在FDA审查了导致孤儿药资格认定的数据后，我们认为这一ODD资格认定为我们科学和治疗这种疾病的方法提供了强有力的验证，” Sinkule博士总结道。
ALS有时被称为卢·格里克病。卢·格里克在1920年代和1930年代为纽约洋基队效力了17年，在1939年被诊断患有ALS后，年仅36岁的他震惊了球员和球迷，退役离开了棒球运动。在这诊断之前，格里克连续参加了2130场比赛，打破了记录，被称为“铁马”，并被认为是史上最伟大的棒球运动员之一。不到两年后，37岁的格里克因ALS并发症去世。在英国及其他地区，ALS也被称为运动神经元病。ALS被认为是一种罕见疾病，在美国影响不到20万人，每年大约有5000个新病例被诊断出来。
Klotho Neurosciences将在两种人类ALS动物模型中完成“概念验证”研究，公司目前正在启动针对ALS的产品候选物的制造，随后将与美国FDA和欧洲的EMA会面，以确认未来的发展路径。
KLTO-202是公司主要的产品候选物，旨在针对运动神经元疾病和肌营养不良症，由一种称为“结蛋白”的肌肉特异性启动子组成，驱动s-KL基因转录本和s-KL蛋白的表达，并将基因治疗靶向递送至神经肌肉接头——脊髓和肌肉之间的接口。目前，KLTO-202尚未获得任何监管机构批准用于人体使用。
Klotho Neurosciences, Inc.是一家生物遗传学公司，致力于开发创新的、能改变疾病的细胞和基因疗法，利用从专利形式的“抗衰老”人类Klotho基因（s-KL）衍生的蛋白质及其新型递送系统，以转变和改善神经退行性疾病和年龄相关疾病如ALS、阿尔茨海默病和帕金森病的治疗。
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