华盛顿（美联社）——美国食品药品监督管理局（FDA）于周二批准了一种用于治疗罕见脑部疾病的仿制药，同时撤回了特朗普总统及其他政府官员关于该药物对自闭症患者有巨大潜力的说法。
该机构表示，已批准亚叶酸钙用于患有某种基因缺陷的儿童和成人。这种基因缺陷会限制叶酸（一种必需维生素B）向大脑的输送。FDA官员估计，这种极为罕见的疾病在美国影响的人口少于百万分之一。
这与去年9月白宫新闻发布会上的言论大相径庭。当时，特朗普总统和FDA局长马蒂·马卡里宣布，该药物正在审查中，以期造福自闭症患者，其中部分患者存在某种形式的维生素大脑缺乏症。
马卡里在新闻发布会上表示：“这可能是20%、40%、甚至50%的儿童自闭症患者。”
白宫活动之前，卫生与公众服务部长小罗伯特·F·肯尼迪曾承诺将在9月前确定自闭症的病因。
但FDA高级官员周一告诉记者，他们的审查范围已缩小至最强的证据，这些证据仅支持该药物用于具有影响大脑叶酸水平的罕见基因突变的患者。
FDA官员还指出，支持该药物用于自闭症的一项研究已于今年早些时候被撤稿。
亚叶酸钙是叶酸的代谢产物，叶酸对健康怀孕至关重要，并建议女性在怀孕前和怀孕期间服用。目前的FDA标签涵盖亚叶酸钙在减少某些化疗药物副作用和治疗一种罕见血液疾病方面的用途。
受周二批准的药物针对的疾病影响的患者，会出现运动障碍、癫痫发作和其他神经系统问题，这些症状可能与自闭症相似。
但专业医学组织表示，该药物是否对自闭症患者有帮助远未明确。
美国儿科学会不建议对自闭症儿童常规使用亚叶酸钙，包括那些患有被称为脑叶酸缺乏症的患者。该组织表示，对该患者子集的一些试验“提示潜在益处”，但相关研究来自小规模研究。
关于该药物的未解疑问并未阻止美国医生开具该药。
上周发表在《柳叶刀》上的一篇论文发现，在特朗普9月底新闻发布会后的三个月内，5至17岁儿童的亚叶酸钙处方量比正常水平高出71%。此外，有自闭症儿童的家庭报告称，最近几周在获取处方药方面遇到困难。
FDA官员告诉记者，该机构正在允许外国制药商进口该药物以帮助增加供应。该药的原始制造商葛兰素史克不计划重新推出其版本的药物。
特朗普政府官员最初在听取了一位亚利桑那州神经科医生的意见后决定审查该药物。这位医生为自闭症患者开具该药，并经营一家专注于该实验性治疗的在线教育业务。
该药物使用背后的理论是，一些自闭症患者拥有特定的抗体，这些抗体阻止叶酸进入大脑。但自闭症科学基金会和其他组织指出，自闭症患者的非自闭症亲属通常也拥有相同的抗体，这表明它们并非致病因素。
虽然自闭症背后没有单一原因，但大多数研究人员表示，科学证据表明遗传和环境因素都在其中起作用。
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