2026年3月11日，星期三——美国食品药品监督管理局(FDA)已批准一种仿制药用于一种极其罕见的脑部疾病，但表示不应将其视为自闭症的治疗方法。
周二，该机构批准了亚叶酸钙用于患有某种遗传性疾病的人群，该疾病导致足量的叶酸（一种维生素B）无法到达大脑。
FDA估计，这种疾病在美国影响的人数少于百万分之一。
这一决定是在官员们表示该药可能对自闭症患者有所帮助后的数月模糊不清之后做出的。
去年9月，美国总统唐纳德·特朗普和FDA局长马蒂·马卡里博士表示，该药物正在被审查作为自闭症的潜在治疗方法。
“它可能对20%、40%、50%的自闭症儿童有效，”马卡里当时说。
但FDA官员周一表示，该机构后来只关注最强有力的科学证据。这些证据仅支持将该药用于患有影响大脑中叶酸的罕见基因突变的人群。
官员们还指出，一项支持该药用于自闭症的研究已于今年早些时候被撤回。
自闭症研究人员表示，该药物尚未被证明对大多数自闭症患者有帮助。
“没有证据表明亚叶酸钙会对大多数自闭症患者有帮助，当然也没有证据表明它是安全的，”自闭症科学基金会的阿莉西亚·哈拉代博士在接受美联社采访时表示。
亚叶酸钙是一种实验室制造的叶酸形式，医生多年来一直用它来减少某些化疗药物的副作用，并治疗一种罕见的血液疾病。
周二批准所针对的疾病患者可能会出现运动问题、癫痫发作和其他有时类似于自闭症的神经系统症状。
但主要医学团体对使用亚叶酸钙治疗自闭症持谨慎态度。
美国儿科学会不推荐将其用于自闭症儿童，包括那些患有脑叶酸缺乏症的儿童。
但尽管存在不确定性，亚叶酸钙的处方量却有所增加。
《柳叶刀》最近的一项研究发现，在去年9月白宫宣布后的三个月内，5至17岁儿童的处方量上升了71%。
“由于最初过早且信息不充分的宣布称它可以治疗自闭症症状，我们看到亚叶酸钙用于自闭症的处方量大幅增加，”宾夕法尼亚大学自闭症专家大卫·曼德尔告诉美联社。
“现在家庭正在经历关于什么是对孩子最佳实践的反复无常，”曼德尔补充道。
一些家庭最近还报告说，由于供应短缺，难以配到处方药。
FDA官员表示，该机构允许外国制造商帮助供应。该药物的原制造商葛兰素史克不打算重新推出其版本。
哈拉代警告说，父母应该谨慎尝试用这种药物治疗自闭症。
有报告将该药物与一些患者的易怒、攻击性和多动等副作用联系起来。
“如果父母坚持要尝试，他们应该知道它可能造成伤害，也可能没有好处，”哈拉代说。
研究人员表示，自闭症很可能是遗传和环境因素共同作用的结果，目前仍没有单一的已知原因。
来源：美联社，2026年3月10日
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