几十年来，科学家一直在寻找更好的方法来治疗阿尔茨海默病和帕金森病等破坏性神经系统疾病。尽管许多疗法在实验室中显示出希望，但总有一个主要障碍存在：如何将药物送入大脑。克莱姆森大学化学和生物分子工程特聘副教授杰西卡·拉森博士表示，治疗脑部疾病的关键可能在于一种完全不同的策略——不是直接输送蛋白质，而是将RNA包装在特殊设计的纳米颗粒中送入大脑。
"RNA与完整蛋白质相比要小得多。一旦进入细胞，它可以翻译成你感兴趣的蛋白质，"拉森解释道。
为什么治疗脑部疾病如此具有挑战性？
许多神经系统疾病都与特定蛋白质的问题有关。传统上，研究人员试图直接替换这些蛋白质，但这种方法面临重大挑战。"当我们尝试治疗身体疾病时，这些疾病通常是由蛋白质问题引起的，"拉森说。"我们可以尝试提供这些蛋白质，但这很棘手。蛋白质非常大；很难将它们准确地送到身体的特定部位。"
为了克服这个问题，拉森的实验室将RNA包装在纳米颗粒中，这些颗粒在通过血液运输时可以保护RNA不被降解。这些颗粒还可以被设计成针对特定细胞，提高到达目标目的地的机会。"我们实际上将它放入纳米颗粒中，"拉森说。"我们保护RNA不被血液降解，同时将它运送到最终目的地。"
智胜大脑的天然防御系统
另一个主要障碍是血脑屏障。这是一种保护性血管层，可防止有害物质进入大脑。虽然它对于保护健康的脑组织至关重要，但它也阻挡了许多可能有益的药物。
"大脑有屏障是为了保护我们免受外来物质的侵害，"拉森说。她进一步补充道，"这很好，除非大脑出现功能障碍。"
她用一个轻松的比喻来比较这个屏障与一个著名的奇幻角色。"这就像'你不能通过'，就像《指环王》中的甘道夫一样。"拉森的团队不是寻找一种通用方法来穿越这个屏障，而是设计针对特定疾病的递送系统。
"我们为每种疾病改变我们的方法，"她说。"我们如何劫持它并创造我们自己的小特洛伊木马，诱使大脑认为它正在吸收它想要的东西？"这种个性化策略可能使疗法更有效地到达大脑，同时针对导致疾病的潜在生物学变化。
针对病因——而不仅仅是症状
拉森认为，基于RNA的疗法最终可能超越症状管理。对于帕金森病，她的团队正在研究恢复酪氨酸羟化酶的不同方法。随着疾病进展，这种酶会减少。"想象一下，如果我们能提供需要时产生酪氨酸羟化酶的RNA，"她说。"现在，你不需要治疗症状；你实际上是在治疗病因的一个重要部分，"这位专家进一步补充道。
同样，阿尔茨海默病的特征是β-淀粉样蛋白斑块在大脑中积累。拉森指出，研究人员已经证明某些酶可以帮助分解这些斑块。她的方法侧重于递送RNA，使脑细胞能够自行产生这些酶。
尽管研究仍处于临床前阶段，拉森承认，在这些疗法能够到达患者之前，扩大生产规模和降低成本仍然是重大挑战。然而，这项工作代表了一个令人兴奋的步骤，朝着更精确、个性化的治疗方法迈进，有朝一日可能会改变阿尔茨海默病、帕金森病和其他脑部疾病的治疗方式。
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