克里斯·普伦蒂斯 报道
纽约，6月3日（路透社）——据参会组织和一位政府官员称，美国食品药品监督管理局（FDA）代理局长凯尔·迪亚曼塔斯将于周三与罕见病组织会面，这位新任局长试图修复与对其前任感到失望的领域的关系。
包括癌症研究之友（Friends of Cancer Research）和安格曼综合征治疗基金会（Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics）在内的罕见病组织代表表示，他们正敦促迪亚曼塔斯为小患者群体的治疗提供更大的确定性和支持。
此次会议是在代理局长寻求稳定运作并修复关系之际举行的，此前局长马蒂·马卡里（Marty Makary）上月辞职。马卡里曾就包括电子烟产品在内的问题与白宫发生冲突。
罕见病组织也对马卡里感到不满，在其领导下，该机构对这一领域的制药商采取了一系列打击措施。
食品药品监督管理局拒绝批准Biohaven公司针对脑部疾病的实验性治疗，并对Sarepta Therapeutics公司的基因疗法发出严重安全警告，一位高级官员还告诉记者，UniQure公司的亨廷顿病（Huntington's disease）治疗是"失败产品"。
迪亚曼塔斯是该机构的食品事务负责人，不具备FDA最高职位的传统背景，但被内外一些人视为稳健的领导者。据两位熟悉这一过程的消息人士称，他正与其他候选人一起考虑被提名为该职位的永久人选。
美国卫生与公众服务部（FDA隶属于该部门）的一位官员证实了周三的会议，并表示这是更广泛努力的一部分，旨在与"FDA领域的关键利益相关者群体合作，尤其是我们与罕见病社区的可靠合作伙伴"。
彭博法律最先报道了此次会议的计划。
"重大未满足需求"
"此类会议表明FDA持续致力于解决罕见病社区面临的真正挑战，并推进小患者群体的治疗，"癌症研究之友首席执行官杰夫·艾伦（Jeff Allen）在一份声明中表示。
他表示，有机会进行新型试验设计和更高效的临床试验，"这有助于加速新疗法，解决重大未满足需求领域的问题。"
为患有罕见神经遗传疾病的患者提供支持的安格曼综合征治疗基金会的一位发言人也确认参加了此次会议。
该组织表示，对于患者群体较小的疾病，需要监管明确性来克服包括复杂病史和有限的治疗安全性和有效性测量选项等挑战。
今年4月，一个罕见病组织联盟敦促唐纳德·特朗普总统和其他顶级卫生领导人，在FDA领导层变动和不确定性的情况下，提供更大的监管明确性。
罕见病倡导组织在特朗普第一任期内成功说服他支持联邦立法，使晚期患者能够获得实验性治疗。他于2018年签署该法案成为法律。
（记者：克里斯·普伦蒂斯、迈克尔·厄曼在纽约，叶斯敏·阿布塔莱布在华盛顿；编辑：卡罗琳·休默和比尔·伯克罗特）
【全文结束】