HealthDay新闻网——美国食品药品监督管理局已对卡格夫（exagamglogene autotemcel）发布补充批准，适用于2岁及以上患有镰状细胞病（SCD）伴复发性血管阻塞危象（VOCs）或输血依赖型β地中海贫血（TDT）的患者。
卡格夫此前已获批用于12岁及以上伴有复发性血管阻塞危象的镰状细胞病患者或输血依赖型β地中海贫血患者，现成为首款适用于2岁及以上患者的基因疗法。该疗法由自体造血干细胞组成，通过静脉输注单次给药。细胞经CRISPR/Cas9基因组编辑技术修饰后，重新植入患者骨髓。
卡格夫在5至12岁镰状细胞病患者中的安全性和有效性通过一项纳入11名患者的临床试验进行评估。在8名可评估疗效的患者中，100%在输注后24个月内实现主要疗效终点：至少12个月无方案定义的严重血管阻塞危象。针对输血依赖型β地中海贫血，该疗法在15名5至12岁患者中的疗效和安全性评估显示：9名可评估患者中有8名实现连续12个月的输血独立，输血独立中位持续时间为20.1个月。
基于产品特性和现有临床研究数据，支持将疗效外推至更小年龄段儿科人群，从而将两种适应症的适用年龄扩展至2岁及以上。
美国食品药品监督管理局生物制品评价与研究中心的Megha Kaushal医学博士在声明中表示："这些疾病给儿童及其家庭带来沉重负担，深刻影响生长发育和长期健康。基于科学证据表明早期治疗可降低终末器官永久性损伤风险，将该疗法推广至更小年龄段患者，为关键干预窗口期创造了条件，使这些儿童获得拥有更健康未来的实质性机会。"
卡格夫的补充批准由Vertex制药公司获得。
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