美国食品药品监督管理局（FDA）于本周三宣布，已向阿尔茨海默症治疗药物Leqembi（lecanemab）授予加速上市许可。该决定基于药物对β-淀粉样蛋白斑块的靶向清除作用，这种病理特征与阿尔茨海默症的神经退行性病变密切相关。
在临床试验阶段，Leqembi展现出延缓认知功能衰退的潜力。试验数据显示，接受治疗18个月的患者群体在认知评估量表（如简易精神状态检查MMSE）中的得分下降速度减缓了约30%。然而，研究者强调需要进一步临床证据来验证该药物对临床终点（如生活自理能力）的改善效果。
FDA神经病学产品办公室主任Billy Dunn博士在声明中指出："此次加速批准将扩大早期阿尔茨海默症患者的治疗选择。我们要求药品生产商在药物上市后继续开展临床试验，以确认其疗效并监测长期安全性。"
值得注意的是，该药物在临床试验中曾出现与淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）相关的副作用。约12%的受试者出现脑水肿或微出血现象，其中多数为轻度至中度反应。FDA建议在治疗期间进行定期磁共振成像（MRI）监测。
Leqembi由日本卫材公司和美国百健公司联合开发。根据双方协议，卫材将主导该药物在全球范围的上市进程。此次加速批准适用于经正电子发射断层扫描（PET）确认的β-淀粉样蛋白斑块阳性患者，适用人群为处于疾病早期阶段（临床前至轻度认知障碍阶段）的个体。
根据加速审批程序规定，制药商需在药物上市后启动代号为ENGAGE-FU的长期随访研究。该研究计划纳入2000名受试者，持续10年追踪其认知功能变化和脑部病理特征演变。若研究结果未能证实预期临床获益，FDA有权撤销或调整当前批准的适应症范围。
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