罗氏正在为有争议的杜氏肌营养不良症基因疗法Elevidys启动一项新的全球3期临床试验，以再次争取欧洲批准。该公司并未依赖患者团体进行热情的呼吁，而是旨在通过严谨的临床研究来消除疑虑。
这家瑞士制药公司宣布，在欧洲药品管理局的药品评审员去年拒绝支持Elevidys用于能行走的杜氏症患者后，将启动一项新的3期临床试验。
罗氏在周四表示，在收到欧洲药品管理局和杜氏症社区的反馈后，公司计划生成再次向该机构提交申请所需的额外安慰剂对照数据，针对的是能行走的患者群体。
罗氏首席医疗官兼全球产品开发负责人Levi Garraway医学博士在4月16日的声明中表示："启动这项新研究反映了罗氏对杜氏症社区的承诺，以及我们决心让这种改变疾病的疗法在欧洲和世界各地的能行走男孩中可用。我们的信心源于显示Elevidys持久疗效和安全性的强有力长期数据，以及治疗全球1000多名能行走男孩的经验。"
Elevidys目前在美国已获批用于能行走的DMD患者，由其原始开发商Sarepta Therapeutics销售。美国食品药品监督管理局(FDA)的批准基于3期Embark试验，但该试验未能达到主要终点，在一年时未能显示Elevidys与安慰剂相比在运动功能方面有统计学上显著的改善。
欧洲药品管理局在之前对Elevidys的负面意见中指出，该基因疗法在34分North Star行走评估中与安慰剂相比的0.65分差异没有统计学意义。
Sarepta一直使用长期数据来论证Elevidys的价值。这包括今年1月公布的与倾向评分加权的未经治疗外部对照组相比显示4.39分改善的三年期结果。
新的3期试验将再次比较Elevidys与安慰剂，但这次将持续72周，约有100名能行走的男孩参与。主要终点是从地面站起的时间，这是未来疾病进展的重要预后因素。此前，在Embark试验中，研究人员在随机阶段最初记录了0.64秒的改善。而在Sarepta的三年期与外部对照比较中，效果为6.05秒。
罗氏一位发言人在致Fierce Pharma的声明中表示："Elevidys目前仅在9个国家获批，全球能行走的DMD患者仍有大量未满足的需求。该研究将设计为确保所有参与者都有治疗途径，我们认为这将对招募产生积极贡献。"
该发言人指出，最初在安慰剂组的参与者在主要72周期后将有资格接受Elevidys治疗。
在美国，Elevidys此前曾拥有广泛的标签，涵盖能行走和不能行走的患者，尽管其大部分证据来自能行走的患者群体。但去年出现了两例不能行走患者因严重肝损伤死亡的报告，引发了重大的安全担忧。罗氏首先在其美国以外的地区停止了对不能行走患者的Elevidys分发，然后在一些国家完全暂停了分发。
去年，Sarepta与FDA发生了争执。在强烈的政治和患者倡导反对全面禁令后，FDA最终允许Elevidys继续在市场上销售，但仅限于治疗能行走的患者。
与此同时，Sarepta正在测试一种增强的免疫抑制方案，以管理Elevidys对不能行走患者的肝毒性，尽管其潜在的监管路径仍不明确。
至于罗氏，其发言人表示，这家瑞士制药公司目前专注于能行走的患者群体，"其中风险-获益是积极的，数据显示持久的治疗效果"。发言人称，虽然当前数据不支持在不能行走的群体中有利的特征，但Sarepta Endeavor试验的新第8队列的结果将指导任何未来计划。
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