罗氏将在其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）在欧洲被拒绝使用后，启动一项全球III期临床试验。
欧洲药品管理局（EMA）表示，2025年7月，患者的改善程度不足以获得批准。基于这一反馈，罗氏将通过一项关键性的全球试验生成新的安慰剂对照数据。
该研究将在大约100名早期可行走的DMD男孩中，评估Elevidys与安慰剂相比在72周内的疗效和安全性。研究的主要终点是从地面起身时间（TTR）的变化速度，这是未来疾病进展的关键预后因素。
罗氏首席医疗官Levi Garraway博士表示："这项新研究的启动反映了罗氏对杜氏肌营养不良症社区的承诺，以及我们决心使这种疾病修正疗法在欧洲和全球范围内适用于可行走的男孩。我们的信心源于强有力的长期数据，这些数据显示Elevidys具有持久的疗效和安全性，以及在全球范围内治疗了1000多名可行走男孩的经验。"
Elevidys在美国已获批准用于可行走的DMD患者，该药物由Sarepta Therapeutics销售。美国的批准基于III期EMBARK试验（NCT05096221），尽管该研究在一年后未能达到改善运动功能的主要终点。
EMA指出，在34分制的北星可行走评估（North Star Ambulatory Assessment）得分中，Elevidys与安慰剂相比0.65分的差异在统计学上不显著。
2025年，几名接受Elevidys和其他Sarepta腺相关病毒（AAV）基因疗法治疗的患者发生与急性肝损伤（ALI）相关的致命不良事件后，美国食品药品监督管理局（FDA）和Sarepta陷入监管争议。
在这些死亡事件发生后，FDA和Sarepta同意暂停某些Elevidys临床试验，并在监管机构的压力下暂时停止了该基因疗法的销售。这些暂停措施此后已被解除。
根据2025年11月初公布的更新标签，Elevidys仍适用于4岁及以上的可行走个体。新标签增加了关于ALI和急性肝衰竭（ALF）风险的黑框警告，同时该疗法不再被批准用于不可行走的适应症。
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