作者：Padmanabhan Ananthan
6月3日（路透社）——Ascidian治疗公司周三表示，该公司已与制药巨头礼来（Eli Lilly）签署了一项价值高达19亿美元的基因编辑技术许可协议，用于开发罕见遗传性肾脏疾病的新疗法。
礼来将获得独家使用权，可针对某些未公开的肾脏疾病靶点使用这家私营生物科技公司的RNA外显子编辑技术。该技术旨在纠正有缺陷的基因，而不会永久改变患者的DNA。
过去一年中，礼来已达成多项交易以扩大其在基因医学领域的影响力，包括以11.3亿美元收购Verve治疗公司，以及与AI优先的生物技术公司Profluent和德国Seamless治疗公司建立合作伙伴关系。
Ascidian将获得高达19亿美元的资金，包括未公开的预付款和与研发、监管及销售里程碑挂钩的后续付款，以及未来产品销售额的特许权使用费。
Ascidian首席商务官Daniel Rosan对路透社表示："我们认为（Ascidian的技术）具有传统CRISPR或DNA编辑技术的许多优势，但关键优势在于它实际上不会改变患者的DNA，只改变RNA。"
CRISPR基因编辑是一项诺贝尔奖获奖技术，它使用分子"剪刀"来修剪基因的缺陷部分，这些缺陷部分随后可以被禁用或用正常DNA的新链替换。
Ascidian将主导早期研究和部分临床前工作，而礼来将负责后续开发、生产和商业化。礼来可能会增加更多靶点，而Ascidian保留权利在其他地方继续开发其他肾脏疾病项目。
Ascidian首席执行官Michael Ehlers表示："结合礼来的基因医学专业知识，我们的目标是大幅减轻遗传性肾脏疾病的负担。"
2024年，Ascidian已将该技术授权给瑞士制药商罗氏（Roche），用于开发针对难治性神经系统疾病的疗法。
（班加罗尔Padmanabhan Ananthan报道；Sahal Muhammed编辑）
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