康涅狄格大学开创中风治疗新纪元
美国国立卫生研究院（NIH）近日向康涅狄格大学神经科学与药学团队授予260万美元R01专项基金，支持其开发可逆转中风引发脑损伤的突破性疗法。
缺血性中风作为最常见类型，通过阻断脑部供血导致缺氧损伤，引发单侧肢体无力、言语障碍等典型症状。更严重的是缺氧引发的级联炎症反应会造成持续性脑损伤，全球每年因此导致的长期残疾患者达数百万。现有唯一FDA批准的溶栓药物tPA仅适用于发病4.5小时内治疗，约90%患者因错过治疗窗口或基础疾病限制无法使用。
康涅狄格大学医学院神经科学与神经外科助理教授拉杰库马尔·维尔马（Rajkumar Verma）指出："开发能阻断炎症级联反应的药物，相当于为中风患者按下逆转键。"
跨学科突破性合作
这项突破源于药学系副教授拉曼·巴哈尔（Raman Bahal）与维尔马在纽黑文板球场的偶遇。巴哈尔团队在核酸化学与药物递送领域的研究成果，意外与维尔马研究的中风治疗靶点高度契合。两位研究者通过十年校际合作，先后获得REP创新基金、NIH R21探索基金支持，并于2024年在《分子治疗：核酸》期刊发表关键研究成果。
当前团队正基于已开发的核心分子结构进行优化改造，旨在提升药物安全性和有效性。巴哈尔强调："关键在于如何实现精准递送，我们正系统筛选分子变体。"
时间赛跑新策略
该疗法采用miRNA抑制剂靶向调控微小RNA——这些调节分子在中风期间异常激活，导致多种蛋白失控引发脑损伤。动物实验显示，基于γ-PNA的新型miRNA-141-3p抑制剂（syPNA-141）显著减少缺血性中风模型小鼠的脑萎缩面积。
这种突破性疗法具有两大优势：单次注射即可维持15天神经保护作用，且通过中风引发的血脑屏障开放窗口期实现靶向递送。维尔马解释："每分钟都至关重要，我们的目标是将治疗时间窗延长至数天。"
临床转化推进
研究团队已与康涅狄格大学技术商业化中心建立合作，积极对接制药企业推进药物开发。该分子已进入专利申请阶段，多家企业表现出合作意向。2025年7月23日，维尔马在康涅狄格健康创新催化剂峰会上向产业界与投资人展示了该技术潜力。
"如果我们成功开发出这种药物，将彻底改变中风治疗领域。"维尔马教授对前景充满信心。该研究不仅为数百万中风患者带来新希望，也为中枢神经系统疾病治疗开辟了全新路径。
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