专业药物市场正因专利到期、更为快速但难以预测的美国食品药品监督管理局(FDA)审批，以及精准肿瘤学和罕见病创新而重塑，管理护理专业人员需要采取适应性规划，一位专家在田纳西州纳什维尔举行的美国管理护理药剂师学会(AMCP)2026年会上强调。
AMCP回归音乐之城
AMCP 2026年度会议上周将管理护理专业人员聚集在音乐之城。该组织回归其发源地，因为首届AMCP会议于1989年在此举行，但参会人数从40人增加到约4000人。
通过教育会议、海报展示等活动，会议探讨了包括联邦监管环境、人工智能和胰高血糖素样肽-1受体激动剂使用等热点话题。
上周四休会前，Evernorth Health Services高级临床药师Nicole A. Caffiero, PharmD, MBA, BCACP主持了最后一场主题演讲，"新兴专业药物：当前开发格局及其重要性"。作为最后环节的一部分，她强调了塑造药物管线的专业市场趋势。
竞争驱动型节约重塑专业药物市场格局
Caffiero首先强调了仿制药/生物类似药与品牌药竞争的影响。她将竞争确定为专业市场中一个核心的反复出现的主题，由仿制药和生物类似药推动，因为高成本药物失去专营权，仿制药针对小分子药物，生物类似药针对生物制剂。
几十年来，专利到期主要影响传统初级护理药物。然而，在2001年百忧解(Prozac)专利失效引发的首次重大仿制药浪潮之后，行业转向了专业和罕见疾病治疗。如今，专业药物开始失去专营权，在高度集中的产品中提供了实质性节约机会。
她指出，未来5年，约1370亿美元的品牌药销售额面临风险，其中约一半归因于专业药物。仅在2026年，就有超过430亿美元的品牌药销售额面临仿制药竞争，其中超过一半的价值在糖尿病和其他传统药物，其余来自首次仿制药专业药物。
关于生物类似药，Caffiero指出FDA目前已批准83种，2024年和2025年每年批准数量急剧增加至18种。截至目前，已有65种获得上市，针对17种参考生物制品。她强调，一波主要生物制品将产生下一代，到2030年将带来近800亿美元的潜在节约。Caffiero解释说，2030年之后，未来节约将取决于少数高影响力生物类似药的采用，而不仅仅是数量。
未来十年，约118种生物制品预计将失去专营权。然而，她指出目前存在"生物类似药空窗期"，因为开发中的生物类似药数量有限，如果竞争未能实现，可能导致超过2300亿美元的潜在支出面临风险。
与此同时，FDA已修订生物类似药指南，以减轻开发负担并简化临床要求。因此，Sandoz和Teva等主要制造商正在扩大生物类似药战略。如果管线填补且竞争扩大，Caffiero强调，一些人将未来几年描述为生物类似药可能的"黄金十年"。
"虽然今天，管线看起来薄弱，但黄金十年的结构性条件正在形成，我们将看到其如何展开，"她说。
肿瘤学和罕见疾病成为专业创新的核心
接下来，Caffiero强调肿瘤学和孤儿/罕见疾病是现在定义专业市场的两个治疗领域，它们占管线的85%以上。
她强调，肿瘤学创新不仅在加速，而且变得更加精准。总体已批准92种癌症药物，仅2025年就批准了16种新型药物，该领域已从广泛治疗癌症转向更基于生物标志物、定义更窄的患者群体。
"我们正在将治疗与实际驱动肿瘤的因素相匹配，这种转变很重要，因为它允许更好的结果和更好的耐受性，"Caffiero说。"真正关键的是，肿瘤学创新不仅在加速；它正在变得更聪明。"
此外，尽管其标签如此，罕见疾病已变得更加核心。自1983年《孤儿药法案》以来，已批准了500多种针对罕见疾病的疗法。虽然每种孤儿疾病影响少于20万美国人，但她指出约有10,000种此类疾病，这意味着每10个美国人中就有1人患有罕见疾病，其中超过95%的疾病目前缺乏已批准的治疗方法。同时，孤儿药物占2025年FDA批准总数的一半以上，并约占专业管线的40%。
"这告诉我们创新的方向，真正强化了孤儿和肿瘤药物不再是小众领域；它们是核心专业药物开发，"Caffiero说。
更快、更不可预测的FDA重塑专业市场
最后，FDA正以更快的速度和更高的透明度批准药物，但也变得更加不可预测。她强调了因人员削减和领导层变动导致的多种工作队伍干扰。结果，咨询会议已停止，2025年最后9个月没有会议，减少了赞助商和支付方所依赖的外部指导和可预测性。
完全响应函(CRLs)，标志着FDA拒绝或要求额外数据，2025年频率也有所上升。除此之外，FDA已开始在发布后不久公开发布CRLs，并提供了历史CRLs。Caffiero指出，这增加了透明度，但也使挫折立即可见，增加了赞助商从一开始就提供更强大数据包的压力。
同时，速度正通过新的加速审查机制得到越来越多的优先考虑。专员国家优先审查券是最激进的，可将审查时间从10至12个月压缩至1至2个月。它能实现快速批准，但留给支付方准备覆盖和管理策略的时间和出错余地更少。她强调，不确定性现在更多地转移到了监管机构、支付方和提供方的批准后时期。
在此新环境中，FDA在2025年批准了58种新疗法，其中72%为专业药物，52%携带孤儿资格。该机构还授予了150多项扩展适应症，进一步模糊了传统和专业类别之间的界限，因为一些传统药物获得了专业适应症，而其他专业药物则进入更广泛使用。
关于支出，总药品费用达到每人每年1613美元(PMPY)，增加了162美元。尽管仅约2%的患者使用，专业药物现在约占该支出的50%。Caffiero说，这一统计数字体现了成本集中工作，增长集中在少数快速移动的药物上，而非广泛的使用趋势。
炎症条件仍然是最大的专业支出类别，约为400美元PMPY。虽然生物类似药带来节约，但她解释说，新药剂和使用增加抵消了这些。
尽管肿瘤学是药品福利方面支出的第二大类别，但80%的总肿瘤支出被归于医疗福利。同时，由于使用增长，HIV支出正在增加，但多发性硬化症支出随着仿制药进入市场而下降。
在不断演变的专业格局中应对不确定性进行规划
最后，Caffiero强调了当今专业市场中的不确定性，特别是关于批准时间表和批准所需数据。因此，她建议管理护理专业人员采用适应性规划策略，为持续的不可预测性做准备。
"我认为需要做很多规划，这一直都有，但我认为不确定性比过去更多，"她说。"所以，只需规划、跟上，并随着数据演变，使覆盖决策不是一次性决定。我认为确保我们在批准后时期随着更多数据的出现继续演变将非常重要。"
参考文献
- Caffiero NA, DiPietro R. 新兴专业药物：当前开发格局及其重要性。在AMCP 2026年会上发表；2026年4月13-16日；田纳西州纳什维尔。
- McCormick B. AMCP回归纳什维尔根源举办2026年会议。AJMC®。2026年4月9日。访问于2026年4月23日。
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