患者能够尽早获得能够挽救和改变生命的首类药物对英国至关重要——越早获得这些药物，影响越大。同样重要的是，这些产品在获得市场授权前后，必须以公平、稳健和透明的方式可靠地进行安全性和有效性的评估。鉴于这一关键平衡，本文将探讨英国大胆的、支持创新的方法，该方法旨在通过整合人工智能来简化监管流程，从而促进患者获得药物。
英国在监管流程中整合人工智能的大胆举措
新工党政府在人工智能方面采取了支持创新的立场。在其选举前发布的《生命科学战略》中，它概述了新的监管创新办公室（RIO）的潜在角色，该办公室将确保监管机构（如药品和保健品监管局（MHRA））对推动创新负责，并承诺引入监管审批时间的目标。自赢得选举以来，工党政府已启动新的RIO。RIO的四个主要初始关注点之一是医疗保健领域的AI应用，旨在“革命化医疗交付，使医生能够更快地诊断疾病并改善患者护理”。然而，RIO的使命更为广泛，长期目标是直接与监管机构合作，帮助他们建立加快审批、减少官僚程序和总体上简化监管流程的能力。
这种做法与MHRA在创新使用AI优化监管流程方面的计划高度一致，详见我们之前的文章**《英国MHRA发布AI监管策略》（MHRA AI Strategy）。MHRA AI Strategy是在上届政府的AI白皮书基础上发布的。然而，鉴于工党政府对AI的支持创新态度，以及RIO未来可能对MHRA的监管审批流程施加的责任，MHRA AI Strategy很可能继续相关。此外，在MHRA的2024/25年度业务计划**中，尽管没有明确提到将AI整合到监管流程中，但其一些高层次目标与向AI优化的方向一致，例如：i）提供创新路径以实现变革性药物；ii）推出新的数字工具以改善监管服务的交付；iii）与不断发展的科学和技术同步改进英国监管框架，从而改进流程并消除不必要的负担。
最后，MHRA最近在其数据战略中进一步巩固了其在监管流程中支持AI的雄心，其中一个重要主题是探索如何“安全和负责任地利用人工智能和高级分析技术在整个产品生命周期中的潜力”，以及如何“通过利用数据的潜力提高我们的运营绩效，增强决策的及时性、透明度和可预测性”。
AI在MHRA履行监管职责中的应用场景
MHRA在成功使用AI工具改善患者结果方面有着良好的记录。例如，MHRA在其警戒系统中成功使用了AI，以提高COVID-19疫苗不良事件监测的效率和效果。它确保不良事件报告中的自由文本被编码到结构化字段中用于信号检测——总计超过100,000份报告用于训练系统，并实施了总体规则以确保适当的控制。
在此用例的基础上，MHRA的2024/2025年度业务计划提到将在2025年第四季度交付其SafetyConnect项目。该项目将协助MHRA履行市场监督职责，帮助其发现和应对安全问题。该项目可以进一步发展AI作为增强MHRA警戒系统的工具，特别是探索自然语言处理工具如何增强药物流行病学系统和操作，以及评估新型分析方法如何检测不良事件信号。这种用例可以在传统非AI集成系统中大大加快不良事件模式的检测，包括患者中不同药物相互作用的模式。
另一个有前景的用例涉及新药物营销授权申请的处理。目前，当MHRA最初评估一项营销授权申请时，其人工评估员会对申请中提供的数据的一致性、完整性和质量进行评估。然而，根据MHRA AI Strategy，MHRA正在探索如何通过引入监督机器学习来催化这一过程——这种形式的AI将从标记数据中学习，并基于学习到的模式和规则进行分类和预测。其想法是，AI将对MHRA的每个标准进行评分或提供建议，从而减少申请过程早期阶段的人力投入。此外，新的MHRA数据战略建议，AI还可以在申请过程的后期阶段发挥作用，通过分析真实世界的数据（如电子健康记录和登记数据）生成真实世界证据，以减少MHRA在评估新药物的风险/收益概况时面临的不确定性。最终，这将加快安全新药物的交付速度，为患者解锁更多容量，使MHRA能够集中精力处理其他战略优先事项，如与患者、医疗保健专业人员和行业成员互动。
第三，MHRA AI Strategy和MHRA数据战略均提出，AI可以帮助筛查和预防在线非法销售药物。MHRA已经提供了初步证据，证明这种方法具有现实价值，例如，通过与eBay的AI算法合作，阻止了超过500,000件未受监管的药物进入市场。鉴于MHRA仅在2023年就查获了超过1550万剂非法交易的药物，这一用例可以为公共安全和公众对上市药物的信任提供巨大益处，特别是在日益数字化的生态系统中。
面临的挑战
MHRA的主要优先事项始终是促进其监管的药物、医疗器械和血液成分的安全性、质量和有效性。上述用例展示了AI如何加强MHRA现有的工作。然而，MHRA在拥抱新技术时预计将谨慎行事，尤其是在可能对患者安全产生后果的情况下。MHRA和RIO必须确保任何集成AI的监管工具在设计时都充分考虑了AI固有的挑战。
如果复杂的算法在做出或甚至仅仅塑造关键决策时（如营销授权申请、非法在线销售药物或潜在不良事件的监控），决策过程必须足够透明。特别是，如果支持决策的理由因AI工具的“黑箱”性质而丢失，最终可能会因程序不当而受到司法审查，因为作为公共机构，MHRA有义务提供其决策的理由。此外，如果支持AI决策的理由因“黑箱”而丢失，也可能因不合理而受到审查，因为MHRA无法解释其在决策时考虑了哪些相关因素，未考虑哪些无关因素，例如，未能批准某种药物的原因。
确保用于训练和验证任何AI工具的基础数据准确且代表不同的患者群体至关重要。这一点应成为任何AI整合政策的核心，因为MHRA AI Strategy承认，AI可能对某些群体存在内在偏见，特别是女性、社会经济地位较低的群体和少数民族。作为公共机构，MHRA有公共部门平等责任，要求其在训练和验证AI工具时，以及在这些工具的实际应用中，确保其平等责任得到了适当考虑。未能做到这一点可能会严重阻碍其对药物的安全性和有效性评估，导致某些患者群体遭受不成比例的伤害。
然而，最终，一个关键且实际的挑战在于MHRA和RIO是否能够获得足够的资源和资金来实现这一目标。这笔投资对于克服重大挑战和释放AI在革命化英国安全和及时获得药物方面的巨大潜力至关重要。
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