医生首次成功将亨廷顿病的进展速度减缓75%，为患者及其家庭带来希望。亨廷顿病是一种残酷的遗传性神经退行性疾病，通常在发病后二十年内导致致命性神经功能衰退。在采用创新基因疗法的临床试验中，该疾病的进展速度得到显著延缓。领导伦敦大学学院研究的萨拉·塔布里齐教授称此结果"极为显著"，数据显示疾病进展速度减缓75%，意味着患者可延长数十年的高质量生活时间。原本需一年恶化的症状，现在需四年才能达到同等程度。
该疗法涉及长达18小时的复杂脑部手术，运用尖端基因编辑技术减缓破坏脑细胞的有毒亨廷顿蛋白的产生。手术通过向大脑深层递送特制DNA序列来抑制有害蛋白，并利用磁共振成像实时引导定位关键脑区。
什么是亨廷顿病？
亨廷顿病是一种导致脑部神经细胞进行性退化的遗传性疾病。症状通常在30至40岁间出现并随时间恶化，引发运动障碍、认知能力衰退及精神问题，最终在发病后10至20年内致死。该病由亨廷顿基因突变引起，若父母一方患病，子女有50%的遗传概率。
试验结果与影响
这项治疗在涉及29名患者的临床试验中成功验证，疾病进展得到显著延缓。结果显示认知功能、运动技能及日常生活能力方面的疾病进展降低75%。数据还表明疗法对脑细胞具有保护作用：作为神经细胞死亡指标的神经丝水平未出现预期上升，反而保持稳定或改善。
未来发展
尽管此项突破意义重大，但仍面临显著挑战。该手术程序精密复杂且费用高昂，若无未来技术改进提升可及性，许多患者可能难以获得治疗。尽管存在障碍，塔布里齐教授及其团队仍持乐观态度，已计划开展进一步试验，包括针对尚未出现症状的高风险人群的预防性治疗。诸多问题待解，例如治疗的普及范围及能否适用于早期干预。然而，结果已清晰展现亨廷顿病患者改善生活质量的切实可能性。
成本考量与未来可及性
该疗法预期的高昂成本可能限制其普及，毕竟基因疗法普遍价格不菲。参与研究的顾问神经病学家埃德·怀尔德教授指出，尽管手术和治疗费用较高，但其长期效果可能随时间推高性价比。作为参照，英国国家医疗服务体系（NHS）目前为B型血友病患者提供每人260万英镑的基因疗法。基因疗法改变神经退行性疾病治疗方式的潜力已毋庸置疑。虽然短期内无法惠及所有人，但此项突破标志着亨廷顿病等遗传疾病治疗新时代的开启。
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