Myosin Therapeutics公司是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发针对分子马达蛋白的首创新疗法。该公司宣布在《细胞》杂志上发表了两篇重要论文，确立了非肌肉肌球蛋白II（NMII）作为一种具有广泛治疗意义的可药物靶点。
第一篇文章题为“开发临床上可行的非肌肉肌球蛋白II小分子抑制剂”，详细描述了一类新型小分子抑制剂的优化与开发过程。这些抑制剂针对的是NMII酶，这是一种结合肌动蛋白的马达蛋白，负责调控细胞分裂、突触重塑以及免疫逃逸等功能。研究通过迭代的基于结构的方法克服了历史性的挑战，成功开发出能够穿透血脑屏障的小分子抑制剂，这些抑制剂具备高特异性和卓越的耐受性。
这项工作起源于神经科学家Courtney Miller博士的实验室，她与药物化学家Theodore Kamenecka博士和结构生物学家Patrick Griffin博士合作。在国家神经疾病与中风研究所（NINDS/NIH）蓝图神经治疗计划和国家药物滥用研究所（NIDA）的支持下，三人领导了一个项目，旨在开发并将NMII抑制剂推向临床应用。团队确定MT-110作为治疗兴奋剂使用障碍的临床候选药物。而另一种NMII抑制剂MT-125则被用于肿瘤学研究，成为他们共同创立的Myosin Therapeutics公司的核心支柱。
第二篇《细胞》文章题为“MT-125抑制非肌肉肌球蛋白IIA和IIB并延长胶质母细胞瘤生存期”，详细阐述了MT-125在胶质母细胞瘤（GBM）中的潜力。GBM是一种极其侵袭性且对治疗抵抗的脑癌。团队与梅奥诊所科学家兼神经肿瘤学家Steven Rosenfeld博士合作，研究得到了NINDS和国家癌症研究所（NCI）的支持。
在临床前GBM模型中，MT-125表现出强劲的单药活性，并能与放疗及FDA批准的肿瘤治疗药物协同作用，抑制肿瘤生长并延长生存期。该论文提供了详细的机制分析，为MT-125的临床开发策略提供了指导。
Rosenfeld博士表示：“作为一名毕生致力于治疗胶质母细胞瘤的临床医生，与Myosin Therapeutics的合作意义重大。我们的研究有望转化为改善患者预后的实际成果，这对急需新疗法的患者来说至关重要。”
Miller博士表示：“这些文章所详述的工作确立了NMII抑制剂作为一种全新的治疗类别，我们热衷于利用它们应对重大健康挑战，首先从胶质母细胞瘤和成瘾开始。”
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