价值导向型护理在肿瘤学中强调可及性、结果和可负担性，其中患者赋权和临床试验是关键组成部分。CAR - T细胞和双特异性抗体疗法虽已彻底改变治疗方式，但财务毒性和可及性挑战依然存在。药师在管理不良事件、确保治疗可及性和加快保险审批方面起着不可或缺的作用。合作和创新护理模式对于平衡创新与可负担性并改善患者生活质量至关重要。
2025年5月8日，《美国管理式医疗杂志》（AJMC）的价值医学研究所®在新泽西州普林斯顿召开会议，讨论价值导向型护理的成果已随处可见。然而，Astera癌症护理中心首席执行官兼肿瘤-血液科医生Ed Licitra博士指出，这一术语仍难以定义。Licitra表示，自己大约十年前开始思考价值导向型护理，那时这个概念尚未明确定义，即使现在仍然没有统一的定义。对他而言，价值导向型护理意味着提供护理通道，推动最佳临床结果，并提高卫生系统的可负担性。
Licitra提出的问题是如何创建护理模式或护理方式，以降低癌症患者的护理成本。Shannon Woerner解释说，如今患者在指导自己的护理过程中扮演着积极角色。在Astera，一旦新诊断的患者与肿瘤科医生进行初步咨询，教育过程就开始了。患者会与护士从业者会面，了解他们将接受什么治疗、可能的不良反应、治疗时间表以及在家服用的药物。
Woerner补充道，讨论的过程也是介绍护理团队的机会，患者可能会见到他们的医生，但也有可能接触到更广泛的团队，包括分诊护士、营养师和社会工作者。她鼓励患者提问：“这是与他们及其家人建立联系的机会，能够告诉他们我们会帮助你们度过难关。”
Licitra强调，每个人都在推动临床卓越方面发挥着作用，因此从一开始就赋予患者权力非常重要。“最终，这为患者带来更好的结果。”Coral Omene博士同意这一点，并指出当晚讨论的主题是：确保获得更好结果和可负担性意味着将最好的科学带到患者家门口。这包括临床上容易获得的试验，尤其是在Rutgers癌症研究所（CINJ），该机构几天后将在新泽西州新不伦瑞克开设一个15亿美元的独立癌症医院——Jack & Sheryl Morris癌症中心（The Morris Center）。
过去，新泽西州的患者如果被诊断出癌症，通常会前往纽约或费城。但在过去的20年里，该州和主要卫生系统（包括那些将成为RWJ Barnabas Health一部分的机构）已投资数百万美元，建立了一个基础设施，使大多数患者能够在离家较近的地方接受治疗。
Omene表示：“作为一家大型国家癌症研究所综合癌症中心，我们有许多临床试验。不仅能在新不伦瑞克站点向患者提供这些试验，而且我们与Barnabas卫生系统中的附属站点也建立了无缝集成的合作关系。” 她强调，接近性有助于患者更容易地获得这些治疗。
Benjamin Roman博士在讨论临床卓越和价值时表示，他倾向于使用Michael Porter的框架，该框架将价值定义为护理结果除以成本。因此，更好的结果是一种提高价值的方式，但在不损害结果的情况下降低成本也是一种方法。Roman指出，虽然纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）以其出色的护理结果和高质量护理而闻名，但在节约成本方面声誉不佳。今天，通过MSK Care Partners，癌症中心与现有的肿瘤学实践合作，在不要求患者旅行的情况下提供世界级的护理。MSK在康涅狄格州和宾夕法尼亚州利哈伊谷等地运营该网络，甚至远至佛罗里达州迈阿密。
Licitra表示，协作认识到“你无法独自完成”。Astera与MSK合作，也与初创公司如Thyme Care合作。Woerner解释说，Thyme Care最初专注于虚拟患者导航，但现在帮助实践解决药物浪费和姑息治疗问题。其他合作允许Rutgers CINJ或MSK将临床试验带入服务不足的社区，这些社区中的患者很难招募。Roman指出，纽约州已投资1.88亿美元，帮助MSK和牙买加医院医疗中心在纽约皇后区的牙买加开设一个全面的癌症中心。
研究表明，解决患者教育、交通和导航问题是让患者参与试验的关键。Omene补充说，社区外展也很重要。“仅仅开放试验是不够的，”她说，“特别是当你谈论黑人社区时，他们几代人对这个国家的卫生系统有创伤和不信任的原因……要让他们参与并注册试验，需要克服许多层次的障碍。”
Licitra将讨论转向成本问题。他邀请Woerner分享她开发护士分诊系统以管理症状的努力，避免患者前往急诊室。Roman分享了MSK专家如何就病例提供第二意见，使用定制分析来制定更具个性化的治疗方案。通常，MSK可以降低干预的强度，以便患者能以更低的成本接受治疗。
一个主要挑战是专科药物的成本，Licitra表示，这迫使重新思考癌症护理的其他部分。他说，如果不能控制成本，“我不确定未来会是什么样子。控制医疗费用的方法多种多样。”
优化嵌合抗原受体T细胞和双特异性抗体疗法的护理模式
RWJ大学医院淋巴瘤项目主任Joanna Rhodes博士、RWJ医学院助理教授以及RWJBarnabas Health系统淋巴瘤负责人主持了一场关于新型治疗方法兴起的讨论，其中包括嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。
加入她的有：
- Ogechukwu Egini博士，Rutgers CINJ的肿瘤-血液科医生和RWJ医学院助理教授；
- Sridevi Rajeeve博士，MSK癌症中心的骨髓瘤专家和细胞治疗师；
- Claire Yun Kyoung Ryu Tiger博士，Rutgers CINJ的肿瘤科医生和RWJ医学院助理教授。
Rhodes表示：“我们知道双特异性和CAR T极大地改变了总体生存率并对患者的护理产生了巨大影响，但存在许多障碍。”她邀请Egini比较当前疗法与2017年首个CAR T细胞疗法tisagenlecleucel（Kymriah；诺华制药公司）获批之前的标准护理。
Egini表示：“这些患者总是住院。”护理时间和医生时间的成本都增加了。“然后你考虑这种一次性治疗。对于有反应的患者来说，它花费五十万美元，”他说。
昂贵？是的，但对Egini来说，从成本角度来看，转向CAR T细胞疗法是一个“不用动脑筋”的选择。“当这种方法成功时，有用的生命就被创造了出来，”他说。双特异性疗法的到来也让患者“生活得更好，更有生产力，为经济做出贡献，并拥有更好的生活质量。”
Rajeeve表示，多发性骨髓瘤的情况类似，连续的临床试验已经将两种获批的CAR T细胞疗法idecabtagene vicleucel（Abecma；百时美施贵宝）和ciltacabtagene autoleucel（Carvykti；杨森生物科技公司）引入到早期护理线中。她指出，CAR T细胞疗法在骨髓瘤中的反应不如在淋巴瘤中持久，但这并未减少需求。“患者主动来找我们，请求甚至要求在二线和三线治疗中接受治疗，因为他们知道临床试验，”Rajeeve说。
尽管CAR T细胞疗法仅对一部分多发性骨髓瘤患者具有治愈作用，但由于它提供了延长治疗假期的机会，因此仍然是许多高危疾病患者的选择。年轻的、功能性的高危患者因此被优先考虑。
Rhodes请Tiger讨论CAR T细胞疗法或双特异性抗体在淋巴瘤中的障碍以及哪些因素驱动治疗决策。Tiger表示，双特异性抗体更容易耐受，因此她评估疾病的负担和功能状态以及距离诊所的距离和护理人员的可用性。患者必须有护理人员可用才能接受CAR T细胞疗法，因为需要有人观察毒性并发症，包括细胞因子释放综合征（CRS）。对于虚弱的患者，双特异性抗体是更好的选择。
“我们正在尽最大努力使更多能够接受此疗法的患者获得CAR T，因为它确实更容易，患者只需进行一次性治疗就能获得非常持久的反应，”Tiger说。
Rhodes引导了一场讨论，讨论了大型癌症中心如何与较小的社区诊所互动以管理患者以及国家综合癌症网络（NCCN）关于预防性tocilizumab（Actemra；基因泰克）的新指南，以减轻CRS。例如，Rajeeve表示，双特异性抗体的逐步剂量可能在MSK进行，但后期剂量则在患者家附近进行。
“我想强调的是，预防性tocilizumab并不能完全解决CRS问题，”Rajeeve说，并补充说给予预防性tocilizumab可能会使患者面临更高的免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）风险——尽管MSK目前尚未看到这种情况。
“人们正在突破，”她说。“他们需要被接入医疗系统，无论是否有远程患者监控。”
在多发性骨髓瘤中平衡创新与可负担性
由Joshua Kra博士主持的讨论中，小组成员一致认为，治疗多发性骨髓瘤的进步并非没有代价。Kra是Rutgers CINJ和纽瓦克新泽西大学医院的肿瘤-血液科医生。
加入Kra的有：
- Mansi Shah博士，Rutgers CINJ多发性骨髓瘤临床主任和RWJ医学院医学助理教授；
- Hussam Eltoukhy博士，RWJBarnabas医疗集团在新泽西州西长枝的肿瘤-血液科医生；
- Harsh Parmar博士，Hackensack大学医疗中心John Theurer癌症中心的肿瘤科医生，专门研究多发性骨髓瘤和其他浆细胞疾病，属于Hackensack Meridian Health的一部分。
Kra询问小组成员关于新诊断患者的一般方法，然后再深入探讨财务毒性问题。是否使用抗CD38疗法，无论是daratumumab（Darzalex；杨森生物科技公司）还是isatuximab-irfc（Sarclisa；赛诺菲-安万特美国有限责任公司），用于移植不合格和合格的患者？
Parmar表示，如果患者符合移植条件，他的机构会尽量避免标准的daratumumab联合治疗，原因有很多，尤其是Hackensack比其他中心有更高的干细胞收集目标，而预处理抗CD38方案可能会干扰这一优先事项。“但对于不符合移植条件的患者，数据非常强，无论是IMROZ [NCT03319667]还是CEPHEUS [NCT03652064]试验，估计的无进展生存期接近90个月，”他说。“对于这些患者子集，我们一直在进行[四联]疗法，”包括抗CD38疗法加上bortezomib（Velcade；Millennium Pharmaceuticals, Inc）、lenalidomide（Revlimid；百时美施贵宝）和dexamethasone。
“对我来说，在一线治疗多发性骨髓瘤时，真的不是要不要用抗CD38抗体的问题，”Eltoukhy说。“而是用哪一个以及与哪种方案结合。”
对于不符合移植条件的患者，Eltoukhy更喜欢MAIA试验（NCT02252172）的方案，该方案使用daratumumab加lenalidomide和dexamethasone，但省去了bortezomib。“通过去除蛋白酶体抑制剂，我们看到了毒性显著下降，”这对于可能发展成神经病变的老年患者尤其重要，他说。
抗CD38方案确实会产生血液毒性，Eltoukhy表示他发现可以通过预防性抗菌药物进行管理。他还表示，他发现IMROZ数据“有趣”，并在年轻患者中使用这种疗法，当他看到高风险细胞遗传学并寻求更强的反应时。年龄是非常重要的决策驱动因素，他说。“我们知道，无论使用4药还是3药方案，你都不会治愈它，但你会延长生存期。这是一个逐个患者的方法。”
Shah表示，共病也会影响药物选择。“这取决于他们想多久去一次输液中心。他们更喜欢静脉注射吗？他们更喜欢注射吗？”生活质量考虑也起到了作用，她说。
“听到这个很有趣，”Kra说。“我们都在新泽西执业——这是一个很小的州。而且有很大的差异。”然而，“我们都有数据支持”这些不同的方法。
Kra随后邀请小组成员讨论财务毒性的挑战。
“有时我有患者跟我讨价还价，”Shah说。“‘我能每两个月得到这个吗？每三个月？’共付额累积起来，特别是对于依赖Medicare且没有补充保险的患者。其他人问[是否]可以在家里接受治疗，说，‘只是来到你的中心就要花掉我一天的大部分时间。’”
Eltoukhy表示，新泽西州的财务差异——有些人非常富有，另一些人非常贫穷——在小组成员服务的人群中很明显。在蒙茅斯和海洋县，随着泽西海岸房地产价格飙升，Eltoukhy遇到的财务障碍比在纽瓦克或新不伦瑞克执业的人少。
然而，有一个共同的挑战。虽然Eltoukhy看到faratumumab的拒绝次数比以前少得多，但他指出，“医生总是走在保险公司前面。”
Parmar表示，在位于纽约对面、相对富裕的伯根县的Hackensack，他几乎没有保险问题。然而，最近的四联疗法试验并未解决有限持续时间疗法的需求，这将限制患者成本。他表示，这一概念“需要探索以减少财务负担”。
移植 vs 四联疗法。 Kra询问了自体干细胞移植（ASCT）的持续作用，多年来一直是骨髓瘤治疗的支柱。Parmar表示，在如此多新兴疗法的背景下——其中一些成本高达50万美元——问题应该是，“移植是否可以替代？”
鉴于ASCT在15万到20万美元之间的工作效果很好，Parmar表示问题应该是何时进行移植与给予CAR T细胞疗法。
“移植在前期设置中效果最好；其疗效随着每一条线而下降，”他说。“CAR T [已知]即使在第四线也有效。”因此，Parmar说，如果问题是CAR T细胞疗法是否应该取代移植，“我会不舒服地说是。”
Eltoukhy表示，当查看价值时，他也不考虑放弃移植以进行CAR T细胞疗法，直到有更多的数据可用，并且更好地理解双特异性疗法在序列中的位置。他同意需要更多的长期数据。
Shah指出，价值计算必须包括患者的时间。CAR T细胞疗法和移植都需要患者长时间离开工作岗位，可能需要护理人员。如果患者是养家糊口的人，这也是一个考虑因素。
“好的事情是患者活得更长；他们能够贡献并参与社会，”Shah说。减少毒性以防止住院，限制前往输液中心的次数，并使用生物标志物确定哪些患者可以停止治疗都是重要的问题。Eltoukhy同意测量最小残留病是未来，但还不完全清楚如何使用它。
Shah表示，她希望骨髓瘤有一天能像糖尿病一样，医学界能找到如何将其作为慢性病治疗的方法。“关于骨髓瘤，你必须一直踩住刹车，以免它复发，”她说。
与药房合作寻找价值
三位药剂师在晚上结束时讨论了如何与肿瘤学药剂师密切合作可以帮助患者避免增加系统成本的不良事件。主持人Eileen Peng博士，Astera副总裁兼首席管理员和药房官，加入了David Awad博士，BCOP，The Morris Center的药房经理，以及Melissa Pozotrigo博士，BCOP，OncoHeath的高级临床肿瘤学药剂师。
Peng请其他小组成员描述药房团队在门诊环境中提供CAR T细胞疗法和双特异性抗体的作用。Awad指出，将这些治疗移到患者居住地附近有多重好处，但教育前线提供者——特别是护士——将是管理毒性和确保患者继续服药的关键。药剂师必须与团队的其他成员密切合作，制定每个人都理解的护理计划。
“如果我们治好了他们的癌症，但他们因为5天没吃一种药而死于大肠杆菌感染，那我们并没有真正完成任何事情，”Awad说。
药剂师在处理保险问题的第一线工作，这使得Pozotrigo加入了讨论，因为她的角色是审查治疗的医疗必要性。“我们的目标，以及整个药房部门的目标，是加快这些病例的处理，尽快审查并回复，以确保治疗没有延误，”她说。
在这里，NCCN指南和特定FDA批准最重要。如果两者都不需要批准，Pozotrigo表示OncoHealth会检查最新的同行评审文献以获取指导。
实际步骤和协议。 Awad有一份清单，以确保药物在患者到达预约时等待他们。确保药物可用是最重要的。如果患者正在接受CAR T细胞疗法并且需要tocilizumab，诊所是否应等待事先授权？
“药剂师在逐步编写协议方面非常有用，详细列出每个等级的剂量，”他说。药剂师可以列出症状并教育利益相关者。当患者出现输液反应时，他们可以提供帮助，并在患者心脏骤停时协助反应。“但仅仅是站在床边并出现，说，‘我能为你做什么？我可以抽取这瓶地塞米松吗？这对你来说容易吗，这样你可以和家人在一起？’”他说。
Pozotrigo表示，加快审批的工作形式多样。一些支付方允许某些自动审批，这些应该安排好。Peng补充说，药剂师可以通过编写涵盖每个场景的详尽护理计划来消除延迟。
Awad指出，全面的药物审查可以帮助预防反应，并鼓励肿瘤科医生记住他们知道的不仅仅是癌症药物。“很多这些患者除了恶性肿瘤护理外还会服用多种药物，”他说。“有没有导致镇静的药物相互作用或者看起来像ICANS的东西？”
Peng指出，药剂师的角色近年来已经改变。不再只是分配药物——而是确保遵循指南“这样我们才会得到报酬”。这是帮助财务顾问进行共付援助。这是确保患者有后备支持。Awad表示，来自药剂师的医疗必要性信函可能比护理人员的信函更能打动保险公司。他说药剂师熟悉真实世界的数据，如果患者的需求不完全符合FDA适应症，这些数据可能会支持使用。
最后，Awad表示他看到药剂师在帮助更多疗法——包括双特异性抗体——移出诊所方面发挥更大的作用，这样患者就可以在家里服用。简化方案使这更容易。
开车去医院或诊所并坐在输液椅上“是远离他们想做的其他一切的时间；这使他们对整个疾病的心理状况变得更糟。这是使人衰弱的，”Awad说。
“我希望在未来的5年内将一些这些疗法转移到家庭，特别是在维持阶段，”他说。“为什么我们不能只在家里给他们，让患者过完余生呢？”
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