ImCheck Therapeutics是一家致力于开发新一代免疫治疗抗体的全球性公司，这些抗体靶向butyrophilins——一类新的免疫调节超家族。该公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其主要项目ICT01孤儿药认定，用于治疗急性髓系白血病（AML）。ICT01是一种人源化抗butyrophilin 3A（BTN3A）单克隆抗体，旨在选择性激活γ9δ2 T细胞。
此次欧盟的孤儿药认定是在美国食品药品监督管理局（FDA）最近授予孤儿药认定之后获得的，进一步验证了ICT01在急性髓系白血病中的治疗潜力。AML是一种存在高度未满足医疗需求的疾病，尤其是对于那些不适合接受强化化疗的老年或身体状况不佳的患者。
继美国FDA的孤儿药认定之后，欧盟的认定再次凸显了ICT01在AML治疗中作为新型免疫疗法的潜力。
ImCheck Therapeutics首席执行官Pierre d’Epenoux表示：“在短时间内连续获得欧洲药品管理局和美国FDA的孤儿药认定，是ImCheck在监管方面的重要里程碑。这反映了国际上对ICT01潜力的日益认可，并支持我们加快在美国和欧洲的临床开发目标。一旦获批，EMA孤儿药认定提供的广泛市场排他性为我们的开发战略增添了额外价值。”
ImCheck Therapeutics首席医学官Stephan Braun补充道：“欧洲药品管理局迅速做出决定，印证了支持ICT01的临床数据高度令人鼓舞以及其独特的作用机制。通过选择性激活γ9δ2 T细胞这一强大的免疫系统组成部分，ICT01为AML提供了新的治疗路径。这一进展使我们更接近为目前治疗选择有限的AML患者提供新的治疗方案的目标。”
EMA的孤儿药认定授予用于治疗影响欧盟地区每10,000人中不到5人的生命威胁性或慢性衰弱性罕见疾病的药物。该认定带来的益处包括协议协助、降低的监管费用，以及在批准后在欧洲享有十年的市场独占期。
AML仍然是一个重要的临床挑战，尤其是对于那些无法耐受强化化疗的老年或身体状况不佳的患者。虽然venetoclax与azacitidine的联合方案已成为非强化治疗的标准方案，但其并不具有治愈性，复发率仍然很高。大多数患者由于年龄、合并症或反应不足而无法接受干细胞移植，面临有限的治疗选择和较差的总体生存率。尽管AML已知对免疫介导控制具有敏感性，但目前针对PD-1、TIM-3或CD47的免疫疗法尚未带来显著的临床益处。这突显了对新型肿瘤免疫治疗策略的迫切需求。近年来，γ9δ2 T细胞因其细胞毒性活性以及在先天性和适应性免疫中的双重作用而成为有前景的免疫调节因子。尤其是在移植后环境中，其与较低的复发率和较长的生存期相关，表明增强其抗白血病潜力可能为高危AML患者提供有意义的新治疗选择。
ICT01是一种人源化抗BTN3A（也称为CD277）单克隆抗体，可选择性地激活γ9δ2 T细胞，这些细胞负责对恶性肿瘤和感染的免疫监测。ICT01所靶向的BTN3A的三种异构体在许多实体瘤（如黑色素瘤、尿路上皮细胞癌、结直肠癌、卵巢癌、胰腺癌和肺癌）及血液系统恶性肿瘤（如白血病和淋巴瘤）中过度表达，同时也在先天免疫细胞（如γδ T细胞和NK细胞）和适应性免疫细胞（T细胞和B细胞）表面表达。BTN3A对于γ9δ2 T细胞的抗肿瘤免疫反应的激活至关重要。
如在过去的AACR、ASCO、ASH、ESMO和SITC会议上所展示的数据所示，ICT01可选择性地激活循环中的γ9δ2 T细胞，促使这些细胞从血液中迁移至肿瘤组织，并通过分泌促炎细胞因子（包括但不限于IFN-γ和TNF-α）触发下游免疫反应，从而进一步增强抗肿瘤免疫反应。在多个癌症适应症患者中，ICT01已显示出抗肿瘤活性和疗效。
【全文结束】
