ImCheck Therapeutics近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其主要项目ICT01孤儿药资格认定（ODD）。ICT01是一种人源化的抗丁酸蛋白3A（BTN3A）单克隆抗体，旨在选择性激活γ9δ2 T细胞，用于治疗急性髓系白血病（AML）。AML仍然是一个重要的临床挑战，尤其是对于不适合接受强化化疗的年长或身体状况不佳的患者。
ImCheck Therapeutics首席医学官Stephan Braun博士表示：“获得FDA孤儿药资格认定是对ICT01创新治疗潜力的重要认可，它满足了AML患者迫切的医疗需求。这一重要的监管里程碑增强了我们的信心，即ICT01将成为AML患者的第一种免疫疗法，并支持我们基于迄今为止临床观察到的前所未有的结果，迅速推进ICT01进入关键性研究。”
在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上的一次口头报告中，ImCheck报告了I/II期EVICTION研究的结果。该研究评估了ICT01与阿扎胞苷和维奈克拉（Aza-Ven）联合用于新诊断的不适合强化化疗的AML患者。在广泛的分子亚型中观察到显著高的缓解率和总体生存率的积极信号，特别是那些通常对Aza-Ven反应较差的亚型。这种组合显示出临床上可管理的安全性，≥3级不良事件与Aza-Ven和AML本身的预期血液毒性一致。
ImCheck Therapeutics首席执行官Pierre d'Epenoux补充道：“孤儿药资格认定是一个催化剂。它验证了我们的监管策略，降低了风险并支持临床开发的加速，并向外界传递了一个强烈的信号，即ICT01具有独特潜力，可以改变AML治疗以及其他实体瘤适应症的治疗方式。”
FDA的孤儿药资格认定授予旨在治疗、诊断或预防影响美国不到20万人的罕见疾病的药物和生物制剂。该资格认定旨在鼓励开发针对未满足医疗需求的患者群体的疗法，并提供包括临床试验的税收抵免、免除某些FDA费用以及批准后最长七年的市场独占权等益处。此外，该资格认定还为药物开发过程提供了监管协助。
关于AML的医疗需求
急性髓系白血病（AML）仍然是一个重要的临床挑战，尤其是对于不能耐受强化化疗的年长或身体状况不佳的患者。尽管维奈克拉与阿扎胞苷的组合已成为非强化治疗的标准方案，但它并非治愈性疗法，复发率仍然很高。大多数患者不符合干细胞移植的条件，通常是因为年龄、合并症或响应不足，面临有限的治疗选择和较差的总体生存率。尽管AML已知对免疫介导的控制敏感，但目前针对PD-1、TIM-3或CD47的免疫疗法尚未带来有意义的临床益处。这突显了对新的肿瘤免疫治疗方法的迫切需求。最近，γ9δ2 T细胞因其细胞毒性活性以及在先天和适应性免疫中的双重作用，成为有前景的免疫调节剂。它们与减少复发和延长生存期的关联，尤其是在移植后环境中，表明增强其抗白血病潜力可能为高危AML患者提供一种有意义的新治疗选择。
关于ICT01
ICT01是一种人源化的抗BTN3A（也称为CD277）单克隆抗体，可选择性激活负责恶性肿瘤和感染免疫监测的γ9δ2 T细胞。ICT01靶向的BTN3A三种异构体在许多实体瘤（如黑色素瘤、尿路上皮癌、结直肠癌、卵巢癌、胰腺癌和肺癌）和血液系统恶性肿瘤（如白血病和淋巴瘤）中过度表达，并且也在先天性（如γδ T细胞和NK细胞）和适应性免疫细胞（T细胞和B细胞）表面表达。BTN3A对于γ9δ2 T细胞的抗肿瘤免疫反应的激活至关重要。
根据过去在AACR、ASCO、ASH、ESMO和SITC会议上展示的数据，ICT01能够选择性激活循环中的γ9δ2 T细胞，导致这些细胞从循环中迁移至肿瘤组织，并通过分泌促炎细胞因子（包括但不限于IFNγ和TNFα）触发下游免疫级联反应，从而进一步增强抗肿瘤免疫反应。ICT01在多种癌症适应症患者中已显示出抗肿瘤活性和疗效。
关于ImCheck Therapeutics
ImCheck Therapeutics正在开发新一代针对丁酸蛋白家族的免疫治疗抗体，这是一个新的免疫调节剂超家族。通过释放γ9δ2 T细胞的力量，ImCheck的创新方法有可能在肿瘤学、自身免疫和感染性疾病领域改变治疗方法。
公司的主要临床阶段项目ICT01已进入后期试验阶段，显示了其独特的机制，可以调节先天和适应性免疫。这些“首创”的激活抗体可能比第一代免疫疗法在特定联合免疫检查点抑制剂和免疫调节抗癌药物时带来更优的临床结果。此外，ImCheck的管线化合物正在向自身免疫和感染性疾病的临床开发推进。
公司受益于Daniel Olive教授（法国国家健康与医学研究院（INSERM）、法国国家科学研究中心（CNRS）、Paoli Calmettes研究所、艾克斯-马赛大学）在γ9δ2 T细胞和丁酸蛋白领域的开创性研究，以及经验丰富管理团队的专业知识和美国和欧洲领先投资者的承诺。
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