ImCheck Therapeutics是一家致力于开发新一代针对丁酸蛋白的免疫治疗抗体的公司，该公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其主导项目ICT01孤儿药资格（ODD），用于治疗急性髓系白血病（AML）。ICT01是一种人源化的抗丁酸蛋白3A（BTN3A）单克隆抗体，旨在选择性激活γ9δ2 T细胞。
AML仍然是临床治疗的一大挑战，特别是对于不适合接受强化化疗的年老或身体状况不佳的患者。ImCheck Therapeutics的首席医学官Stephan Braun博士表示：“获得FDA授予的孤儿药资格对ICT01具有创新治疗潜力的认可，表明ICT01能够满足AML患者迫切的未满足医疗需求。这一重要的监管里程碑增强了我们的信心，使我们相信ICT01将成为AML患者的首款免疫治疗药物，并支持我们迅速推进ICT01进入关键性研究的目标，这是基于迄今为止在临床中观察到的前所未有的结果。”
在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上的一次口头报告中，ImCheck报告了ICT01与阿扎胞苷和维奈克拉（Aza-Ven）联合用于新诊断的不适合强化化疗的AML患者的I/II期EVICTION研究结果。研究显示，这种组合疗法在广泛的分子亚型中表现出显著的缓解率和良好的总体生存信号，尤其是对那些通常对Aza-Ven反应不佳的亚型。组合疗法表现出良好的安全性，3级或以上的不良事件与Aza-Ven和AML本身的预期血液毒性一致。
ImCheck Therapeutics的首席执行官Pierre d'Epenoux补充道：“孤儿药资格是一个催化剂。它验证了我们的监管策略，降低了风险并支持临床开发的加速，并且向外界发出了一个强烈的信号，即ICT01在改变AML治疗及其他实体瘤治疗方面具有独特潜力。”
FDA授予的孤儿药资格适用于用于治疗、诊断或预防罕见疾病（在美国影响不到20万人的疾病）的药物和生物制剂。该资格旨在鼓励开发针对未满足医疗需求的患者群体的疗法，并提供包括临床试验税额抵免、免除某些FDA费用以及批准后最多七年的市场独占权等益处。此外，该资格还提供了药物开发过程中的监管协助。
AML仍然是临床治疗的一大挑战，特别是对于不能耐受强化化疗的年老或身体状况不佳的患者。尽管维奈克拉和阿扎胞苷的组合已成为非强化治疗的标准方案，但它并非治愈性疗法，复发率仍然很高。大多数患者不符合干细胞移植的条件，通常是由于年龄、合并症或反应不足，且面临有限的治疗选择和较差的总体生存率。尽管AML对免疫介导的控制已知具有敏感性，但针对PD-1、TIM-3或CD47的当前免疫疗法尚未带来显著的临床益处。这突显了开发新型肿瘤免疫治疗方法的迫切需求。最近，γ9δ2 T细胞因其细胞毒性活性以及在先天和适应性免疫中的双重作用而成为有前景的免疫调节剂。它们与较低的复发率和较长的生存期相关，尤其是在移植后环境中，这表明增强其抗白血病潜力可能为高风险AML患者提供一种有意义的新治疗选择。
ICT01是一种人源化的抗BTN3A（也称为CD277）单克隆抗体，选择性地激活γ9δ2 T细胞，这些细胞负责对癌症和感染的免疫监视。ICT01靶向的BTN3A的三种亚型在许多实体瘤（如黑色素瘤、尿路上皮癌、结直肠癌、卵巢癌、胰腺癌和肺癌）和血液系统恶性肿瘤（如白血病和淋巴瘤）中过度表达，并且也在先天（如γδ T细胞和NK细胞）和适应性免疫细胞（T细胞和B细胞）表面表达。BTN3A对γ9δ2 T细胞的抗肿瘤免疫反应的激活至关重要。
根据过去在AACR、ASCO、ASH、ESMO和SITC会议上展示的数据，ICT01选择性地激活循环中的γ9δ2 T细胞，导致γ9δ2 T细胞从循环中迁移至肿瘤组织，并通过分泌促炎细胞因子（包括但不限于IFNγ和TNFα）触发下游免疫反应，进一步增强抗肿瘤免疫反应。ICT01在多个癌症适应症患者中已显示出抗肿瘤活性和疗效。
ImCheck Therapeutics正在开发新一代针对丁酸蛋白的免疫治疗抗体，这是一类新型的免疫调节超家族。通过释放γ9δ2 T细胞的力量，ImCheck的创新方法有可能在肿瘤学、自身免疫和感染性疾病领域彻底改变治疗方法。
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