患者和家属的参与在塑造肌肉萎缩症研究和治疗的未来方面仍然至关重要。与患者及其家属保持持续对话对于了解他们真正希望从研究工作中获得什么至关重要，因为他们是这些进步的最终受益者。这种沟通的核心在于确定对患者和家属最重要的具有临床意义的结果。虽然生存仍然是每个人的终极目标，但研究人员还必须建立重要的替代结果，以捕捉患者生活中有意义的改善。在向FDA等监管机构提交数据时，这些讨论变得尤为重要，因为证明临床意义和患者影响对于获得批准至关重要。
新疗法和技术的引入带来了前所未有的机遇和新的风险，这些风险必须谨慎地传达给患者。一些风险直接与治疗本身相关，而另一些则是间接后果，可能不会立即显现。某些不良事件的不可预测性意味着全面的风险沟通对于知情决策至关重要。不同患者群体的风险容忍度各不相同，有些人更倾向于保守方法，而另一些人则愿意为可能带来变革性结果的治疗承担更高的风险。一些患者将这些创新疗法视为针对毁灭性疾病的必要“孤注一掷”干预措施，而另一些患者可能对接受未知风险持更为谨慎的态度。
基因疗法的高昂成本和创新性质带来了额外的挑战，需要审慎管理以确保其可持续性和可及性。这些改变生命的疗法代表了治疗领域的重要进展，但其高昂的费用造成了必须解决的障碍，以防止扩大护理差距。负责任的管理涉及在提供这些变革性治疗的同时，确保医疗保健系统的长期可持续性。患者倡导社区对这些疗法（尤其是扩展到包括老年患者）日益增长的兴奋感，必须与成本管理和公平获取的深思熟虑的方法相匹配，以确保所有可能从中受益的患者都能受益于这些突破性治疗。
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