核心要点
- 欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对高剂量诺西那生钠治疗方案的积极意见可能改变SMA治疗策略，最终决定预计于2026年1月由欧盟委员会作出。
- DEVOTE研究证实高剂量方案可显著改善初治婴儿的运动功能并降低死亡或永久通气风险。
- 高剂量诺西那生钠已在日本获批，其他地区正进行审评，或将影响全球治疗规划与给药实践。
- 鞘内给药的专业操作能力对实施高剂量方案至关重要，持续安全性监测将指导临床实践。
根据渤健公司声明，CHMP支持改进型诺西那生钠治疗方案，预示SMA治疗可能转变及国际监管决策动向。
欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）于2025年11月17日发布积极意见，使高剂量诺西那生钠向欧洲获批更近一步。该公司在新闻稿中指出，该委员会意见预示着脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗策略可能转变。基于委员会推荐，欧盟委员会预计将于2026年1月作出最终决定。该推荐反映了业界对可能扩大治疗效益的给药策略日益增长的兴趣，尤其针对最常见的5q SMA患者群体。
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，影响各年龄人群。随着治疗格局快速演变，给药方案、长期预后及真实世界疗效已成为临床医生、研究人员和药物开发者日益关注的核心议题。
渤健公司执行副总裁兼研发负责人Priya Singhal医学博士在新闻稿中表示："过去十年我们取得了显著进展，但解决SMA患者群体明确存在的未竟需求仍需紧迫行动。CHMP对高剂量诺西那生钠方案的积极意见，彰显了我们支持SMA患者不断变化需求的承诺，将推动可改善患者预后的疗法发展。"
渤健公司从离子制药公司获得诺西那生钠（商品名Spinraza）的全球开发、生产和商业化权利。
临床影响预期的关键研究发现是什么？
CHMP意见基于多阶段II/III期DEVOTE研究数据，该研究考察了高剂量方案在初治患者及既往接受12mg标准剂量患者中的安全性、有效性和药代动力学。在关键性B阶段队列中，初治婴儿与历史对照组相比，运动功能呈现统计学显著改善。接受高剂量治疗的受试者死亡或需永久通气的风险也显著降低。这些发现凸显了剂量强度对治疗效果的潜在影响，这也是神经肌肉疾病研究领域的活跃讨论方向。
在C阶段研究中，接受标准剂量多年后转为高剂量方案的患者，其运动功能在治疗前302天内得到改善。鉴于长期疗效和安全性仍是重要考量因素，该研究的延伸阶段将持续评估随访结果。
罗马天主教大学儿科神经病学教授Eugenio Mercuri医学博士表示："CHMP对高剂量诺西那生钠方案的积极意见是SMA患者群体的重要里程碑。基于DEVOTE研究结果及我使用该新型方案的患者经验，我确信高剂量诺西那生钠有望为SMA患者带来实质性获益。"
新剂量方案如何影响全球监管决策与诊疗模式？
据渤健公司说明，诺西那生钠已在71多个国家以当前剂量获批，高剂量方案近期获日本批准。该公司还表示，包括美国在内的多个地区正在审评中，美国预计2026年4月作出决定。若其他地区相继推进，医疗系统或将调整治疗规划、给药操作流程及长期监测实践。鞘内给药所需的专科操作经验，仍将是医院和诊所实施的关键因素。
该研究的安全性观察结果总体符合诺西那生钠已知特性及SMA人群常见临床事件。持续监测将继续指导临床实践，尤其涉及操作规范和实验室监测方面。
随着更多监管机构评估相关证据，剂量灵活性的决策可能影响临床医生如何个性化治疗方案，以及药物开发者如何设计未来试验，以优化不同SMA人群的运动功能、长期疗效和安全性。
参考文献
- 渤健公司. 高剂量诺西那生钠获CHMP积极意见用于治疗脊髓性肌萎缩症. 新闻稿. 2025年11月17日
- Servais L, Day JW, De Vivo DC 等. 采用Onasemnogene Abeparvovec单药治疗的脊髓性肌萎缩症患者真实世界结局：RESTORE注册研究发现. 神经肌肉疾病杂志. 2024, 11(2), 425–442
- Finkel RS, Ryan MM, Pascual Pascual SI 等. 高剂量诺西那生钠的科学依据. 临床转化神经病学年鉴. 2022, 9(6), 819–829
- Cordts I, Lingor P, Friedrich B 等. 脊柱解剖结构复杂的成人脊髓性肌萎缩症患者鞘内给予诺西那生钠. 神经病学障碍治疗进展. 2020, 13, 1756286419887616
- Finkel RS, Day JW, Pascual Pascual SI 等. 探索脊髓性肌萎缩症中诺西那生钠高剂量的DEVOTE研究：研究设计与A阶段结果. 神经肌肉疾病杂志. 2023, 10(5), 813–823
- 渤健公司. 美国FDA批准渤健公司Spinraza™（诺西那生钠）——首个SMA治疗药物. 新闻稿. 2016年12月23日
- 离子制药公司. Spinraza®（诺西那生钠）获欧盟批准. 新闻稿. 2017年6月1日
- 诺华公司. AveXis获FDA批准Zolgensma®——首款用于儿童SMA患者的基因疗法. 新闻稿. 2019年5月24日
- 美国FDA. FDA批准首款口服SMA治疗药物. 新闻稿. 2020年8月7日
- 基因泰克公司. FDA批准基因泰克公司Evrysdi（利司扑兰）用于两个月以下SMA婴儿. 新闻稿. 2022年5月30日
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