处方药用户付费法案(PDUFA)日期是指美国食品药品监督管理局(FDA)对新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)进行审评并做出最终营销批准决定的截止日期。通常情况下，药品申请被受理后，FDA的审评期为10个月。对于获得优先审评资格的药物，从申请受理之日起，审评期缩短至6个月。
efgartigimod用于血清阴性全身性重症肌无力
PDUFA日期：2026年5月10日
FDA已授予efgartigimod alfa-fcab补充生物制品许可申请(sBLA)优先审评资格，用于治疗乙酰胆碱受体抗体(AChR-Ab)血清阴性全身性重症肌无力(gMG)成年患者。
efgartigimod alfa-fcab是一种静脉注射(IV)给药的新生儿Fc受体阻断剂，目前以商品名Vyvgart®获批用于治疗AChR-Ab阳性gMG成年患者。针对AChR-Ab血清阴性gMG的sBLA包括来自3期ADAPT SERON研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT06298552)的数据，该研究纳入了MuSK阳性、LRP4阳性和三重血清阴性gMG成年患者。
研究结果显示，该研究达到了主要终点，与安慰剂相比，efgartigimod IV显著改善了重症肌无力日常生活活动总评分(-3.35 vs -1.90；差异，-1.46 [90% CI，-2.33，-0.58]；P=0.007)。efgartigimod在该患者人群中总体耐受性良好，未报告新的安全性问题。
trastuzumab deruxtecan后序THP方案用于HER2阳性早期乳腺癌
PDUFA日期：2026年5月18日
FDA正在审评fam-trastuzumab deruxtecan-nxki(Enhertu®)后序紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗(THP)方案的sBLA，用于新辅助治疗人表皮生长因子受体2(HER2)阳性(免疫组化[IHC] 3+或原位杂交[ISH]+)2期或3期乳腺癌成年患者。
该申请包括来自3期DESTINY-Breast11试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05113251)的数据。高风险、局部晚期或炎性HER2阳性早期乳腺癌患者被随机分配接受新辅助trastuzumab deruxtecan(T-DXd)单药治疗、T-DXd后序THP，或密集剂量多柔比星和环磷酰胺后序THP(ddAC-THP)。
研究结果表明，与ddAC-THP相比，T-DXd后序THP在病理完全缓解率(pCR；主要终点)方面具有统计学显著且具有临床意义的改善(67.3% vs 56.3%；绝对pCR率差异，11.2% [95% CI，4.0-18.3]；P=0.003)。该方案与ddAC-THP相比还具有更好的安全性。
皮下注射lecanemab用于阿尔茨海默病的起始剂量
PDUFA日期：2026年5月24日
lecanemab-irmb的皮下注射(SC)剂型(Leqembi® Iqlik™)正在接受审评，拟作为轻度认知障碍或轻度痴呆阶段阿尔茨海默病(AD)患者每周一次的起始剂量。
如果获批，这将为目前每两周一次的静脉注射(IV)起始给药方案提供替代选择，使患者和护理人员能够在家庭环境中进行初始和维持治疗。
lecanemab皮下注射诱导给药的申请基于3期CLARITY AD试验的开放标签扩展数据(ClinicalTrials.gov标识符：NCT03887455)。研究结果显示，每周一次皮下注射500mg lecanemab的药物暴露量与每两周一次静脉注射10mg/kg lecanemab相当。基于临床数据和模型分析的结果还表明，每周皮下注射的疗效和安全性与每两周静脉注射相当。
吸入式胰岛素用于儿童糖尿病
PDUFA日期：2026年5月29日
MannKind公司正在寻求扩大Afrezza®（一种速效吸入人胰岛素）的适应症范围，以包括4-17岁1型或2型糖尿病儿童和青少年患者。该疗法已于2014年获批用于成人，通过专用吸入器经口吸入给药。
sBLA提交包括来自3期INHALE-1研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04974528)的数据，该研究评估了Afrezza在4-17岁1型或2型糖尿病患儿中的疗效。完整意向性治疗(ITT)人群的研究结果显示，该试验未达到糖化血红蛋白(HbA1c)非劣效性的预设标准。
然而，在排除了一名未遵守研究方案患者的改良ITT分析中，Afrezza被发现与基础胰岛素联合速效胰岛素类似物每日多次注射相比具有非劣效性。此外，吸入式胰岛素不影响肺功能，且与注射相比，能带来更高的治疗满意度和更少的体重增加。
如果获批，Afrezza将成为儿童糖尿病患者首个无针式胰岛素选择。
CTx-1301用于注意力缺陷/多动障碍
PDUFA日期：2026年5月31日
CTx-1301是一种新型右甲基苯丙胺制剂，正在接受审评，用于治疗儿童和成人的注意力缺陷/多动障碍(ADHD)。
该产品是一种每日一次的多核片剂，设计为在不同时间以不同比例释放三种单独的药物剂量。这有望实现比其他缓释兴奋剂更快的起效时间和更长的疗效持续时间。
CTx-1301的临床试验数据包包括一项3期成人剂量优化研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05631626)和一项3期儿科固定剂量研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05286762)。在这两项试验中，与安慰剂相比，CTx-1301均观察到ADHD症状的临床意义改善。CTx-1301的耐受性特征被发现与其他长效苯丙胺类产品的耐受性特征相似。
本文原载于MPR
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