处方药用户付费法案(Prescription Drug User Fee Act, PDUFA)日期是指美国食品药品监督管理局(FDA)审查新药申请(New Drug Application, NDA)或生物制品许可申请(Biologics License Application, BLA)并做出市场批准最终决定的截止日期。通常情况下，FDA在受理药物申请后有10个月的审查期。对于获得优先审查(Priority Review)资格的药物，审查期缩短至受理申请后的6个月。
ensitrelvir用于新冠暴露后预防
PDUFA日期：2026年6月16日
ensitrelvir是一种正在FDA审查中的研究性口服抗病毒药物，用于预防接触感染者后的新冠感染。该药物通过选择性抑制主要蛋白酶(3-CL)来抑制SARS-CoV-2的复制。
新药申请提交包括来自3期SCORPIO-PEP试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05897541)的数据，该试验评估了ensitrelvir用于新冠暴露后预防的有效性。研究参与者被随机分配接受ensitrelvir或安慰剂治疗，每日一次，持续5天。治疗在家庭感染成员出现症状后3天内开始。
结果显示，与安慰剂相比，ensitrelvir显著降低了第10天发展为新冠感染的风险。如果获批，ensitrelvir将成为首个用于接触后预防新冠感染的口服抗病毒疗法。
cystisinicline用于尼古丁依赖治疗
PDUFA日期：2026年6月20日
FDA正在审查cystisinicline（一种植物来源的生物碱）用于治疗成人尼古丁依赖的申请。cystisinicline作为α4β2烟碱型乙酰胆碱受体的部分激动剂，与这些受体的相互作用可减轻戒断症状以及与吸烟相关的奖励感和满足感。
新药申请包括来自两项3期试验的数据：ORCA-2(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04576949)和ORCA-3(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05206370)。研究结果显示，与安慰剂相比，口服cystisinicline显著提高了戒烟成功率。此外，接受cystisinicline治疗的患者尼古丁渴望感显著降低，导致尼古丁摄入量减少。两项试验中最常见的不良事件包括失眠、异常梦境、头痛和恶心。
如果获批，cystisinicline将成为自2006年伐伦克林(varenicline)获批以来首个新型戒烟药物疗法。
纳米包裹西罗莫司联合pegadricase用于难治性痛风治疗
PDUFA日期：2026年6月27日
Sobi公司正在寻求获批纳米包裹西罗莫司联合pegadricase(NASP)用于治疗难治性痛风。NASP是一种序贯双组分输注疗法，由聚乙二醇化尿酸氧化酶pegadricase和具有免疫耐受性的纳米包裹西罗莫司组成，后者是一种mTOR抑制剂免疫抑制剂，可预防抗药物抗体的产生。这种新型疗法旨在降低难治性痛风患者的血清尿酸(sUA)水平，从而减少痛风发作和关节畸形的风险。
生物制品许可申请得到了DISSOLVE 1(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04513366)和DISSOLVE 2(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04596540)试验数据的支持，这两项均为双盲、安慰剂对照研究，评估了NASP在常规治疗难治性痛风患者中的安全性和有效性。研究结果显示，两项试验均达到了主要终点，即在第6个月期间至少80%的时间内将sUA水平降低并维持在6mg/dL以下。
在NASP首次治疗后即观察到sUA水平的快速且持续降低，并在整个研究期间保持。在DISSOLVE I试验的6个月延长阶段中，完成6个月NASP治疗并作为应答者的75%患者在第12个月时继续对治疗有反应。
olezarsen用于严重高甘油三酯血症治疗
PDUFA日期：2026年6月30日
FDA已授予olezarsen用于治疗严重高甘油三酯血症的补充新药申请优先审查资格。olezarsen是一种配体结合反义寡核苷酸，通过抑制载脂蛋白C-III的产生，增加甘油三酯和极低密度脂蛋白的清除。该药物以皮下注射方式给药。
补充新药申请基于CORE(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05079919)和CORE2(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05552326)两项3期研究的数据，研究纳入了甘油三酯水平≥500mg/dL的成年受试者。研究结果显示，与安慰剂相比，olezarsen在6个月时显著降低了甘油三酯水平和急性胰腺炎风险。
目前，olezarsen以商品名Tryngolza™上市，作为饮食的辅助手段，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征成年患者的甘油三酯水平。
veligrotug用于甲状腺眼病治疗
PDUFA日期：2026年6月30日
veligrotug已获得用于治疗甲状腺眼病(TED)的优先审查资格。这种人源化单克隆抗体通过抑制胰岛素样生长因子-1受体(IGF-1R)的活性发挥作用，而IGF-1R是导致TED症状(包括眼球突出和复视)的关键驱动因素。
生物制品许可申请包括来自3期THRIVE(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05176639)和THRIVE-2(ClinicalTrials.gov标识符：NCT06021054)试验的数据，这两项试验分别评估了veligrotug在活动期和慢性TED患者中的效果。结果显示，两项试验均达到了主要和次要终点，与安慰剂相比，veligrotug在改善眼球突出和复视方面表现出显著且快速的效果。
该治疗以静脉输注方式给药，每3周一次，共12周(总计5次输注)。
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