FDA已批准扩大setmelanotide的适应症，用于治疗儿童和成人获得性下丘脑性肥胖，Rhythm制药公司宣布。
Setmelanotide（Imcivree，Rhythm制药公司）是一种黑皮质素-4受体激动剂，此前已被FDA批准用于治疗因巴德-毕德氏综合征、基因确认的前阿黑皮素（POMC）/前蛋白转化酶枯草溶菌素9型（PCSK1）缺乏症或瘦素受体（LEPR）缺乏症导致的肥胖儿童和成人。最新获批的适应症将允许该药用于4岁及以上患有获得性下丘脑性肥胖的儿童和成人，该病症患者因下丘脑损伤或功能障碍而出现加速且持续的体重增加。根据Rhythm制药公司的新闻稿，setmelanotide是首个FDA批准的获得性下丘脑性肥胖疗法。
FDA批准了扩大适应症，使setmelanotide可用于儿童和成人获得性下丘脑性肥胖患者。
这一扩大适应症基于3期TRANSCEND试验的阳性数据。研究中，接受setmelanotide的患者在1年时BMI下降幅度比安慰剂组多18.4%（P < 0.0001）。Setmelanotide耐受性良好，最常见的不良事件为皮肤色素沉着、恶心、呕吐和头痛。
范德比尔特健康中心儿科副教授、TRANSCEND试验研究者Ashley Shoemaker医学博士、理学硕士称FDA批准setmelanotide“令人兴奋”，并表示此前医疗专业人员无法为获得性下丘脑性肥胖提供靶向治疗。
“我们过去倾向于像对待其他肥胖患者一样管理这些患者，”Shoemaker告诉Healio。“我们的大多数患者至少尝试过GLP-1受体激动剂。我们可以从这些药物中获得一些反应，但他们的反应往往不如更常见的肥胖患者那么好。”
同样，根据Shoemaker的说法，获得性下丘脑性肥胖患者通过减重手术减重的效果通常也低于其他患者。她认为setmelanotide将改变下丘脑性肥胖人群的治疗模式。
“（在下丘脑性肥胖中）的疗效显然比我们从其他现有抗肥胖药物的临床和研究经验中看到的要好，”Shoemaker说。“特别是对我们的部分儿科患者，我们看到了体重正常化。这令人振奋：至少对部分患者来说，我们可以让这些（多余体重）消失。”
如需更多信息，可联系Ashley Shoemaker医学博士、理学硕士。
来源/披露：
来源：新闻稿
披露：Shoemaker报告称其曾作为研究者参与Rhythm制药公司赞助的临床试验，并为Rhythm提供咨询。
【全文结束】