美国食品药品监督管理局（FDA）扩大了Rhythm Pharmaceuticals公司一款用于罕见肥胖症药物的使用范围，这一决定可能显著增强其开发商的销售前景。FDA于周五批准了每日一次的注射剂Imcivree用于4岁及以上因下丘脑区域损伤导致的肥胖症患者。在临床试验中，Rhythm的药物帮助患有这种“获得性下丘脑肥胖症”的人比安慰剂组多减轻了约18个百分点的体重。这是首个可用于该病的药物。
Rhythm首席执行官David Meeker在一份声明中表示：“这对Rhythm来说是一个变革性的里程碑，并强化了我们为患有罕见MC4R通路疾病的患者带来有意义疗法的承诺。”该批准标志着这家公司向前迈出了一步，其市值自近十年前上市以来已增长超过五倍。
Rhythm此前已在2020年和2022年获批将Imcivree用于多种罕见的遗传性肥胖症。净收入稳步增长，2024年超过1.3亿美元，去年达到约1.95亿美元。但Rhythm在2025年仍净亏损约2.02亿美元，周四的批准可能有助于减少这一赤字。
华尔街分析师认为，获得性下丘脑肥胖症代表着超过10亿美元的市场机会。Rhythm高管此前表示，他们已经识别出约2000名确诊或疑似患有该病的美国患者，并预计总人数接近10000人。分析师还指出，该病与GLP-1药物治疗的一般肥胖症之间的关键区别在于，它是由超快速体重增加驱动的，现在可能通过靶向疗法来解决。
与GLP-1药物调节肠道激素不同，Rhythm的注射剂激活褪黑素-4受体（MC4R），该受体调节饥饿感，并在某些基因突变的人群中存在缺陷。
然而，在决定之前，投资者存在一些担忧。FDA在10月份要求对Rhythm试验中的疗效数据进行额外分析，这是对该公司提交材料的“重大修正”，将决定推迟了三个月。Stifel分析师Paul Matteis写道，这一要求加上近期“不太可预测的FDA”，可能导致Rhythm股价近期波动。本周早些时候报告的针对另一个适应症的负面3期结果也关闭了扩大Imcivree使用的另一个机会。
尽管如此，Rhythm在获得性下丘脑肥胖症方面获得了批准，且标签在安全性方面“看起来干净”。Leerink Partners的Thomas Smith写道。新建议的预防措施包括监测钠失衡和皮质醇水平的突然下降，但Stifel的Matteis补充说，这些保障措施与Rhythm高管的预期“一致”。
Matteis写道，Imcivree的销售轨迹现在是未来的“关键问题”。共识估计该药物在2026年将从新适应症中产生4000万美元的收入，但管理层在周四的电话会议上告诫投资者，预计将出现“缓慢而稳定的上市”。Jefferies的Dennis Ding写道。
Rhythm股价在周五早盘交易中上涨约6%，至每股96美元。
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