深度简报：
美国食品药品监督管理局已批准葛兰素史克的旧药Wellcovorin用于一种极为罕见的神经系统综合征，而非用于治疗自闭症。这与该机构一位高级官员数月前提出的目标发生了重大转变。Wellcovorin（通用名亚叶酸钙）现已获批用于治疗确诊患有特定基因变异的成人和儿童的脑叶酸缺乏症。据估计，这种疾病在文献中记载的患者不足50人。FDA局长Martin Makary在声明中称，该决定“可能使某些患有该特定形式疾病并伴有自闭症特征的发育迟缓患者受益”。Makary曾于去年9月与总统唐纳德·特朗普一同出席新闻发布会，当时他表示FDA正推进批准Wellcovorin用于自闭症儿童。“在我看来，数十万名儿童将因此受益，”他当时说道。
深度洞察：
FDA围绕亚叶酸钙所采取的行动从一开始就非同寻常。这款已有数十年历史的药物常用于帮助癌症患者对抗化疗及其他阻断叶酸有益作用的疗法所产生的副作用。GSK开发了Wellcovorin，并于1983年至1997年间销售。在仿制药进入市场后，这家英国制药巨头停止销售该药，并要求FDA撤回对Wellcovorin的批准。FDA当时照做了。然而去年，FDA找到GSK，要求其基于病例报告数据为脑叶酸缺乏症提交一份新申请。尽管GSK无意再次生产或销售该药，但该机构需要原开发商申请新标签。这一过程绕过了常规的药物开发规则——通常批准基于FDA监管的临床研究，而非通过文献收集的过往数据。这也与该机构处理其他罕见病药物和疫苗的方式形成鲜明对比，在特朗普的第二任期，官员们似乎更倾向于寻求更多证据以批准新产品。
正是与自闭症的关联引起了政府的注意。一些研究人员将脑叶酸转运缺乏症与那些存在影响叶酸进入大脑的阻断因素的自闭症患者联系起来。美国卫生与公众服务部去年9月曾表示，脑叶酸转运缺乏症“与”自闭症“相关”。在去年9月的新闻发布会上——特朗普还毫无根据地宣称泰诺可能导致自闭症——Makary称他有责任让医生和公众了解亚叶酸钙。他引用了一项涉及48名自闭症患者的研究，该研究表明该药物可能改善言语能力。但针对自闭症患者的药物研究规模都很小，其中一项最近还被撤稿。据《华盛顿邮报》报道，FDA官员在审批Wellcovorin过程中曾考虑过更广泛的自闭症适应症，但最终仅能找到证据批准其用于脑叶酸缺乏症。
FDA官员并未将此次批准誉为自闭症患者的胜利，而是强调这是首个治疗脑叶酸缺乏症的药物获批。该机构主要药物审评部门的代理主任Tracy Beth Høeg在声明中表示，这“证明了FDA在快速识别超罕见疾病有效治疗方法的同时，仍维持相同批准循证标准的承诺”。尽管缺乏证据，特朗普和Makary去年9月的新闻发布会仍促使许多自闭症儿童的家长争相获取亚叶酸钙——在正式获批前，医生可以“超说明书”开具处方。《柳叶刀》上的一项研究发现，随后数月内该药的处方量飙升了71%。许多医生也拒绝将药物开给他们的自闭症患者，担心风险可能超过尚未证实的益处。FDA周二表示，亚叶酸钙的潜在副作用包括过敏症状（如皮疹和荨麻疹）、体温自发变化以及过敏反应。
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