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深度简报：
- 美国食品药品监督管理局已批准GSK的旧药韦克沃林用于治疗一种极为罕见的神经综合征，而非用于自闭症，这反映出该机构一位高级官员数月前计划做出的重大转变。
- 韦克沃林（通用名：亚叶酸钙）现已获批用于治疗经基因确认的特定类型脑叶酸缺乏症的成人和儿童。据估计，该疾病在文献中记载的病例不足50人。FDA局长马丁·马卡里在一份声明中表示，该决定“可能使某些患有此特定疾病且伴有‘自闭症特征的发育迟缓’的个体受益”。
- 去年9月，马卡里与总统唐纳德·特朗普一同出席新闻发布会时表示，该机构正推动批准韦克沃林用于自闭症儿童。他当时称：“我认为数十万儿童将从中受益。”
深度分析：
这场围绕亚叶酸钙的争议从一开始就显得不同寻常。这种已有数十年历史的药物常用于帮助癌症患者对抗化疗及其他阻碍叶酸有益作用治疗所产生的副作用。GSK开发了韦克沃林，并从1983年销售至1997年。在仿制药上市后，这家英国制药巨头停止销售该药，并请求FDA撤回韦克沃林的批准，后者照做了。
去年，FDA主动联系GSK，要求其基于病例报告数据，为脑叶酸缺乏症提交一份新的申请。尽管GSK无意再生产或销售该药，但该机构需要原研药企来申请新标签。
这一过程绕过了药物开发的常规规则——通常批准基于FDA监管的临床研究，而非通过文献收集的历史数据。这也与该机构对其他罕见病药物和疫苗的处理方式形成鲜明对比，在特朗普第二任期，官员们往往要求更多证据才批准新产品。
正是与自闭症的联系引起了政府的注意。一些研究人员将脑叶酸转运缺乏症与自闭症患者体内出现的叶酸进入大脑的障碍联系起来。美国卫生与公众服务部去年9月表示，脑叶酸转运缺乏症与自闭症“存在关联”。
在去年9月的新闻发布会上——特朗普当时还毫无根据地声称泰诺可能导致自闭症——马卡里表示，他有责任让医生和公众了解亚叶酸钙。他引用了一项涉及48名自闭症患者的研究，该研究提示该药可能改善语言能力。
然而，针对自闭症患者的药物研究规模都很小，其中一项近期已被撤稿。据《华盛顿邮报》报道，FDA官员在处理韦克沃林申请时曾考虑更广泛的自闭症适应症，但最终只能找到证据批准其用于脑叶酸缺乏症。
FDA官员并未将此次批准视为自闭症患者的胜利，而是强调这是首个获批治疗脑叶酸缺乏症的药物。FDA主要药物审评部门代理主管特雷西·贝丝·赫格在机构声明中表示，这“体现了FDA在保持相同批准证据标准的同时，快速识别超罕见病有效治疗的承诺”。
尽管缺乏证据，特朗普和马卡里去年9月的新闻发布会仍导致许多自闭症患儿家长争相获取亚叶酸钙——在正式获批前，医生可以“超说明书”开药。《柳叶刀》上的一项研究发现，随后数月该药的处方量飙升了71%。
许多医生也拒绝给自闭症患者使用该药，他们担心风险可能超过尚未证实的获益。FDA周二表示，亚叶酸钙的潜在副作用包括皮疹、荨麻疹等过敏症状、自发性体温变化以及过敏性休克。
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