佛罗里达州奥兰多，2026年3月12日（GLOBE NEWSWIRE）——肌营养不良协会（MDA）昨日结束了其2026年MDA临床与科学会议，此次会议汇聚了来自40个国家的2400多名与会者，共同塑造神经肌肉研究与护理的未来。作为全球唯一专注于神经肌肉社区的最大规模聚会，本次会议设有七个主题轨道和32场会议、63场口头摘要报告、195位专家演讲者，展示了基因靶向疗法、肌肉再生与修复转化研究以及多学科临床护理的最新突破。主要亮点包括基因编辑、RNA靶向疗法、生物标志物开发、临床试验优化以及不断发展的护理模式等领域的进展——这些进一步强化了MDA作为领先召集者，推动研究、临床护理、倡导、产业界及更广泛社区之间合作的角色。查看完整议程。
总裁兼CEO莎朗·赫斯特利博士（Sharon Hesterlee, PhD）展望未来
MDA总裁兼CEO莎朗·赫斯特利博士在会议开幕致辞中强调了神经肌肉医学正处于决定性的时刻——科学发现正迅速转化为获批疗法和新的护理标准。“MDA临床与科学会议是发现转化为方向的地方，”赫斯特利博士说，“基因靶向疗法、精准诊断和创新的护理模式正以前所未有的速度从实验室走向临床。我们共同的责任是确保每一项突破都能转化为更长的寿命、更大的独立性和更好的结果，为我们所服务的家庭带来福祉。”
主旨演讲：约翰·F·克劳利（John F. Crowley）谈生物技术与罕见病创新的未来
生物技术创新组织（BIO）总裁兼CEO约翰·克劳利发表了题为《推动创新、政策与患者影响的未来》的主旨演讲。克劳利结合自己作为生物技术企业家和两名患有庞贝病（Pompe disease）孩子的父亲的身份，强调了患者驱动的创新和跨部门合作的力量。“我们正生活在一个生物技术非凡的时代——创新、数据驱动的洞察和患者伙伴关系正在改变罕见病患者的生活可能，”克劳利说，“75年来，肌营养不良协会一直体现着这种精神，推动发现、加速新疗法，并团结一个致力于改变护理标准的全球社区。”主旨演讲后，克劳利与赫斯特利博士进行了现场问答，讨论如何维持生物技术创新、监管演变以及确保新兴疗法的公平可及。
之后，美国食品药品监督管理局（FDA）罕见病战略副总监兼罕见病创新中心战略联盟主任艾米·康斯托克·里克（Amy Comstock Rick, J.D.） 以线上方式参与，提供了推进神经肌肉治疗的监管见解。她讨论了FDA罕见病创新中心及其在加速罕见病疗法开发方面的努力。她强调了加强该机构药物和生物制品中心之间合作的重要性，同时让患者、研究人员和产业界参与，推动监管科学发展，应对小患者群体面临的独特挑战。里克还鼓励罕见病社区通过研讨会和其他参与机会与FDA合作，共同塑造未来疗法开发的方向。
MDA国家大使莉莉·桑德（Lily Sander） 患有沙尔科-玛丽-图思病（CMT），她在向临床医生、研究人员和倡导者组成的观众分享个人经历后获得了起立鼓掌。在她的发言中，莉莉描述了管理疲劳和保存能量所需的日常规划，有力地提醒了人们神经肌肉疾病对现实生活的影响，以及推进研究、护理和疗法对社区的重要性。
观看以下视频：
- 约翰·克劳利的完整主旨演讲（链接已移除）
- 约翰·克劳利的精彩片段（链接已移除）
- 艾米·康斯托克·里克的讲话（链接已移除）
- 莉莉·桑德的演讲（链接已移除）
- 回顾视频（链接已移除）
表彰卓越：2026年MDA遗产奖
MDA临床研究成就遗产奖
获得者：米基奥·平野博士（Michio Hirano, MD），哥伦比亚大学欧文医学中心
由MDA首席研究官安吉拉·莱克博士（Angela Lek, PhD）颁发
平野博士也是MDA护理中心主任，因几十年来在线粒体和神经肌肉疾病领域的开创性工作而获奖，推动了多个疾病领域的遗传发现、疗法开发和临床试验准备。
MDA多纳文·德克尔社区研究影响奖
获得者：艾莉森·摩尔（Allison Moore），遗传性神经病变基金会创始人兼CEO
由MDA国家大使莉莉·桑德颁发
同样患有CMT的莉莉·桑德向同样患有CMT的艾莉森·摩尔颁发了奖项，表彰她在提升患者声音、推进全球登记库以及加速遗传性神经病变疗法开发方面的领导力。
首届MDA研究动力奖
获得者：武卡什·什纳伊德博士（Łukasz Sznajder, PhD, MSc），内华达大学拉斯维加斯分校（UNLV）助理教授
由MDA首席研究官安吉拉·莱克博士（Angela Lek, PhD）颁发
MDA将首个MDA研究动力奖授予内华达大学拉斯维加斯分校（UNLV）助理教授武卡什·什纳伊德博士，以表彰他在分子遗传学研究方面的创新工作，该研究加深了对强直性肌营养不良、肌萎缩侧索硬化症（ALS）及相关神经肌肉疾病的理解。该奖项突显了MDA对塑造下一代神经肌肉发现的新兴科学领袖的投资。
科学与临床影响数据一览
- 总与会人数：2423人
- 现场与会人数：2020人
- 线上与会人数：403人
- 代表国家：40个
- 主题轨道与场次：7个轨道，32场会议
- 演讲者：195位
- 海报展示：超过500份
- 口头摘要报告：63场
- 参展商：50家
- 行业论坛：20场
- 患者倡导展馆参与者：27个
- 参加NMAC会议的倡导组织：31个
展望未来
2027年MDA临床与科学会议将于2027年3月21日至24日在佛罗里达州奥兰多罗森希尔克里克（Rosen Shingle Creek）的新地点举行。注册将于今年夏天在MDAconference.org开放。
赞助商与合作伙伴
MDA对支持2026年MDA临床与科学会议、将神经肌肉社区团结在一起的赞助商和合作伙伴表示感谢，包括：
- 生命之力级别：argenx、Biogen、BridgeBio、Novartis
- 力量之环级别：ITF Therapeutics、REGENEXBIO、Scholar Rock
- 影响力级别：Catalyst Pharmaceuticals、Dyne Therapeutics、UCB
- 赋权级别：Avidity Biosciences、Sarepta Therapeutics、Edgewise Therapeutics、Genentech、Johnson & Johnson
- 媒体合作伙伴：Bionews、Rare Disease Advisor、NeurologyLive、CGTLive
媒体垂询： [已移除邮箱]
关于肌营养不良协会
肌营养不良协会（MDA）75年来一直处于为肌营养不良、ALS及其他300多种神经肌肉疾病患者争取进步的中心。我们团结研究人员、临床医生、倡导者和家庭，以加快发现速度、改善获取专业护理的机会，并确保在生活的各个方面实现包容。我们的使命很简单：为我们所服务的人们提供工具和机会，让他们活得更长、更独立。要了解更多信息，请访问mda.org。在社交媒体上关注MDA：Instagram、Facebook、X、Threads、Bluesky、TikTok、LinkedIn和YouTube。
附件
- 2026年MDA临床与科学会议（链接已移除）
- 2026年MDA临床与科学会议（链接已移除）
联系方式：
Mary Fiance，全国副总裁，战略传播
肌营养不良协会
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