美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准扩大Wellcovorin（亚叶酸钙）片剂的用途，用于治疗经确认存在叶酸受体1基因变异的成人和儿童患者的脑叶酸缺乏症（CFD-FOLR1）。
此举体现了该机构致力于加速治愈并扩大治疗选择，特别是针对有严重未满足需求的患者。亚叶酸钙是首个针对脑叶酸缺乏症这一罕见遗传病的治疗方法。
该批准基于对相关已发表文献的系统回顾，包括包含患者级别信息的已发表病例报告以及机制数据。脑叶酸缺乏症是一种神经系统疾病，影响叶酸（一种对大脑健康至关重要的维生素）向大脑的转运。CFD-FOLR1患者通常患有严重发育迟缓、运动障碍、癫痫及其他严重神经系统并发症。
“今天的批准对于因FOLR1变异而患有脑叶酸转运缺陷的患者来说是一个重要里程碑，这种罕见遗传病此前一直没有FDA批准的治疗选择。”FDA局长Marty Makary医学博士、公共卫生硕士表示，“这一行动可能使部分伴有自闭症特征的FOLR1相关脑叶酸转运缺陷发育迟缓患者受益。”
FDA与Wellcovorin的新药申请持有者葛兰素史克（GSK）合作，更新了药品标签，纳入了确保该药物在成人和儿童CFD-FOLR1患者中安全有效使用所需的关键科学信息。
“亚叶酸钙用于FOLR1相关脑叶酸转运缺陷的批准，展示了FDA在保持相同审评标准的同时，快速识别超罕见疾病有效治疗方法的承诺。”FDA药物评估与研究中心代理主任Tracy Beth Hoeg医学博士、哲学博士表示，“这一案例也很好地说明了，当产品相较于疾病自然史显示出明确的临床获益时，观察性或‘真实世界’证据如何能够导致FDA批准。”
亚叶酸钙可能的副作用包括瘙痒、皮疹、荨麻疹、呼吸困难、寒战和体温调节障碍。过敏反应是一种需要立即医疗救治的严重副作用。
今天的批准满足了CFD-FOLR1患者的迫切需求，并巩固了FDA推动所有美国人（包括受罕见遗传病影响的人群）健康事业的承诺。
更多信息请查阅补充批准文件。
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