美国食品药品监督管理局（FDA）对其新开发的生成式人工智能（genAI）审查技术——Elsa的全面推广速度快于预期。尽管最初计划在2025年5月底完成部署，但该机构已于2025年6月2日正式采用了这一系统。
如果申办方希望从FDA的新生成式人工智能（genAI）评估中获益，则必须确保提交完整且清晰的档案。Elsa是一种AI辅助科学审查技术，它将帮助FDA科学家和领域专家减少在繁琐、重复性任务上花费的时间，从而加快审查过程。
据FDA介绍，Elsa运行在一个高安全性的GovCloud环境中，所使用的模型不会基于提交的数据进行训练，从而保护了由FDA员工处理的敏感研究和数据。此外，Elsa还被用于加速临床试验方案的审查，缩短科学评估所需时间，并识别需要优先检查的目标。
Yseop公司（一家专注于AI驱动监管写作的软件企业）的企业发展副总裁皮埃尔-路易·杜雷尔 (Pierre-Louis Durel) 在接受《临床试验竞技场》(Clinical Trials Arena) 采访时提到，申办方需要确保提交的档案适合使用FDA的软件，以减少审批时间。
阿比盖尔·比尼 (AB)：您能否解释一下FDA的生成式AI技术是什么？它将如何影响申办方和生物技术公司？
皮埃尔-路易·杜雷尔 (PD)：我们知道FDA和欧洲药品管理局（EMA）都在采用AI来加速对提交档案的评估。这些机构致力于加快评估报告的生成时间，以便更快地总结收到的档案并识别其中的差异。机构要求制药公司提供结构化且完整的文件，以便通过生成式AI进行审查。
像Yseop这样的公司也在使用AI帮助企业完成档案编制工作，这可以将申办方的时间表从数月缩短到数周。我们还确保这些文件以机构期望的格式呈现，以便与生成式AI审查兼容。因此，使用AI进行档案编制和审批申请是非常互补的。
AB：除了档案结构上的变化，申办方和生物技术公司还需要考虑哪些其他变化？
PD：通过与申办方的合作，我们发现围绕AI的变革管理非常重要。Yseop正在与医学撰写人员合作，引入AI支持他们的日常工作，确保其报告符合生成式AI的要求，同时也帮助撰写人员从中受益。另一个重要方面是文档模板，需确保内容清晰明了。数据流同样至关重要，包括来自临床试验的数据——电子数据采集（EDC）和统计分析。确保数据流的顺畅有助于创建更易于分析和理解的表格。
AB：申办方和生物技术公司遵循FDA的要求有多重要？
PD：AI将帮助机构更快地识别档案中的差异，需要注意的是，当某些模块不完全可用时，AI仍能将其标记为不符合要求。FDA的自动化审查激励申办方立即提交干净的档案，以避免因修正和修改而反复沟通。最终，这种自动化的评估将促使申办方提高标准，提交一份干净的初始版本档案，从而能够与机构展开实质性讨论，避免初次互动陷入复杂性或差异问题。
AB：目前，FDA正在将这项技术用于新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA），但您认为他们是否会将生成式AI扩展到研究性新药（IND）申请？
PD：虽然NDA在速度、质量和效率方面是优先事项，但IND也是一个机构关注复杂文档更新的地方。申办方需要总结这些文件以更快获得批准启动临床试验，因此速度、效率和质量对于IND仍然至关重要。尽管生成式AI在此的重要性稍低，因为IND的时间线相对较长，但加速IND将有助于整体临床开发进程的推进。
AB：您提到EMA也在考虑在其药物审批中采用生成式AI。欧洲在这方面进展如何？
PD：EMA也正在采用AI，这将要求企业正确构建档案，确保它们易于阅读，以便AI可以访问。我们可以预见，EMA可能会要求限制多次迭代，仅接受单次提交。虽然很难详细比较EMA和FDA之间的差异，但我们知道EMA可能会效仿FDA的做法。
AB：机构在处理提交的档案时，是否仍需要人工参与？
PD：我认为目标并不是完全自动化一切。我们谈论的是非常复杂的文件——涉及具有新颖终点的新药。有些终点的可用内容较少，因此我们可以期待人类在这些领域的参与。人类将继续发挥关键作用，而AI的出现将使他们有更多时间专注于新事物、罕见病和创新点。AI的目的是简化流程——消除起草、基本复制粘贴、数据描述和数据解释等任务。虽然在某些情况下会遇到一些限制，但这将为人类腾出更多时间处理这些领域的问题。
AB：您认为FDA和EMA还有可能在哪些领域引入生成式AI功能？
PD：第一步是确保AI的采用被视为对流程产生积极影响，并在不损害质量的前提下加速提交时间表。如果我们进一步思考，我可以设想实时提交的可能性，即与卫生当局进行即时、互动式的档案审查。这需要与全球卫生当局进行深入讨论，并以互动方式进行。如果实现，这将使药物更快送达患者手中。
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