二十多年来首款针对一种罕见且无法治愈的脑癌的突破性治疗药物将于本周被列入药品福利计划（PBS），为患者节省数万澳元。
药物Vorasidenib（商品名Voranigo）将列入该补贴计划，用于治疗患有IDH突变型星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的患者。
据Voranigo的生产商施维雅（Servier）称，这些脑肿瘤虽属罕见，但却是50岁以下成年人中最常见的恶性原发性脑肿瘤，影响大约3230名澳大利亚人。
患者通常在20至45岁之间被确诊，症状在多年内逐渐加重，包括癫痫发作、认知变化、身体残疾以及丧失独立生活能力。
在此新药获批之前，患者的选择仅限于手术、持续监测，以及放疗或化疗以减缓病情进展。
该病无法治愈。
PBS的列入意味着患者每张处方最多支付25澳元，持有优惠卡者则只需支付7.70澳元，而该药物在没有补贴的情况下每月费用高达数万澳元。
Vorasidenib可用于治疗存在IDH1或IDH2基因突变（导致异常蛋白质形成，进而促进癌症生长）的癌症。
该药物可阻断这些突变蛋白，从而减缓或阻止癌症生长。
卫生部长马克·巴特勒（Mark Butler）表示：“这是20年来首次针对一种罕见脑癌的新疗法被列入清单，该疗法可以延缓疾病进展。”
“将Voranigo列入清单将使每年约135名被诊断出患有这种罕见且无法治愈的脑癌的澳大利亚患者受益，为他们提供一种可以争取宝贵时间的治疗选择。”
巴特勒表示，如果没有PBS的列入，患者每月需支付高达2.8万澳元的治疗费用。
彼得·麦卡勒姆癌症中心（Peter MacCallum Cancer Centre）的医学肿瘤学家、副教授吉姆·惠特尔（Jim Whittle）说：“对于患有IDH突变型胶质瘤的患者来说，管理疾病需要多年复杂的治疗决策。”
“照顾这些患者通常需要在长期疾病控制与保护神经功能及生活质量之间取得平衡。”
他表示，将Vorasidenib纳入PBS为与疾病抗争的患者提供了更多选择。
澳大利亚脑肿瘤协作组（Australian Brain Tumour Collaborative）发言人克雷格·卡迪纳尔（Craig Cardinal）称，这一列入是一个“重要的里程碑”。
他说：“获得治疗只是整个历程的一部分。”
“脑癌患者及其家人在诊断的每个阶段还需要协调的多学科护理、心理社会支持以及实际服务。”
施维雅澳大利亚和新西兰总经理梅拉妮·沙莫（Mélanie Chamaux）表示，公司为看到Voranigo被列入PBS感到自豪。
她说：“这一列入代表了医疗系统对治疗进展的认可，以及创新药物对患者、其家庭和更广泛社区所能带来的有意义改变。”
“我们希望这一里程碑能为那些面临这一疾病挑战的人带来新的信心和乐观。”
Vorasidenib可能导致肝酶升高，其他副作用包括疲劳、头痛、腹泻、恶心、肌肉酸痛和僵硬。
施维雅的指南建议在治疗前和治疗期间监测肝功能。
患者应咨询专家关于其治疗选择。
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