SAN DIEGO, 2025年8月21日（GLOBE NEWSWIRE）——纳斯达克上市的Crinetics Pharmaceuticals公司（股票代码：CRNX）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予阿图梅兰坦孤儿药资格认定。该药物是首个进入临床研发阶段的每日一次口服促肾上腺皮质激素（ACTH）受体拮抗剂，拟用于治疗经典型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）。
Crinetics首席医学及开发官Dana Pizzuti医学博士表示："FDA孤儿药资格认定的授予，突显了CAH患者群体未满足的重大医疗需求。通过阿图梅兰坦创新的作用机制，我们设定了雄心勃勃且严格的主要终点，旨在证明该药物能够恢复肾上腺雄激素的正常水平，同时将糖皮质激素补充剂量降至生理水平。我们还将记录多项改善患者生活质量的临床疾病标志物和症状变化。"
2025年1月，Crinetics公布的阿图梅兰坦治疗成人经典型CAH的II期TOUCAHn临床试验取得显著积极结果。数据显示，各剂量组关键生物标志物均出现大幅、快速且持续的下降，其中雄烯二酮平均降幅达80%。试验还显示多项临床症状显著改善，包括月经周期恢复和肾上腺体积缩小。公司预计将于2025年下半年在成人患者中启动CALM-CAH III期研究，在儿科患者中开展BALANCE-CAH II/III期研究。
CAH由基因突变引发皮质醇合成障碍，导致反馈机制失常，ACTH持续高水平分泌进而刺激类固醇过度分泌，特别是雄烯二酮等雄激素。该病症可能导致男女生育能力下降，女性出现多毛症和痤疮，男性产生睾丸肾上腺残余瘤等并发症。当前疗法依赖长期糖皮质激素替代治疗，但超生理剂量的使用常引发体重增加、糖尿病、心血管问题和骨质疏松等新发医疗问题。
FDA孤儿药资格认定授予用于预防、诊断或治疗美国境内患者不足20万人的罕见病药物。该认定可为研发企业带来免缴部分FDA费用、临床开发财政激励以及药物获批后7年市场独占期等政策优势。
阿图梅兰坦是Crinetics研发的第二款候选药物，作为首个且唯一每日一次口服ACTH受体拮抗剂，其通过选择性作用于肾上腺MC2R受体发挥作用。临床前研究显示其对MC2R具有强结合能力，可有效抑制ACTH调控的糖皮质激素和雄激素分泌。12周II期研究数据表明，在多样化患者群体中，该药物持续展现显著疗效，关键生物标志物如雄烯二酮和17-羟孕酮均出现快速、显著且持续的统计学显著下降，展现了变革性治疗先天性肾上腺皮质增生症和ACTH依赖性库欣综合征的潜力。
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