jCyte公司已启动JC2-088临床试验,这是针对jCells(famzeretcel)疗法的2期安慰剂对照研究,旨在评估该细胞疗法对视网膜色素变性(RP)患者的视力改善效果。所有试验均将在加州大学欧文分校Gavin Herbert眼科研究所开展。
这项为期六个月的试验计划招募最多60名年龄18-60岁的患者,不受导致其RP的突变基因类型限制。本次试验采用的880万细胞剂量较此前jCells试验使用的最高剂量提升了约50%。安慰剂组受试者在后续扩展研究中可接受实际治疗。参与者的入选标准要求其研究眼的最佳矫正视力在20/800至20/80之间,且视野直径至少为8度。
jCells是一种类似未完全分化成成熟光感受器的干细胞疗法,其设计原理是通过释放神经营养因子来保护不同基因突变导致的光感受器细胞。这些细胞被注射到玻璃体(眼球内的软胶状物质)中,玻璃体内注射具有良好的安全性记录,已在临床广泛应用。
在早前的2b期试验中,76名接受600万细胞剂量(高剂量组)的患者中,39%在治疗后12个月最佳矫正视力(BCVA)改善达到10个字母(视力表两行)或更多,26%的患者改善幅度达15个字母。安慰剂组则分别有19%和8%的改善率。此外,接受600万细胞剂量的患者在对比敏感度、动态视野范围和与移动相关的视觉功能(通过VFQ-48问卷评估)方面均较安慰剂组有显著改善。试验还显示,包含在研究中的低剂量组(300万细胞剂量)效果不如高剂量组。
jCyte曾计划在2024年启动jCells的3期临床试验,但该计划尚未实施。
【全文结束】


