在一项临床前研究中,西达斯-西奈医学中心的研究人员发现,通过增强大脑关键免疫细胞——小胶质细胞中的血管紧张素转换酶(ACE)表达,能够保护特殊培育的实验小鼠免受阿尔茨海默病影响。这项发表于《自然·老龄化》(Nature Aging)的研究成果,可能为开发治疗阿尔茨海默病的人源细胞疗法奠定基础。
"我们发现通过基因编辑技术增强阿尔茨海默病患者大脑中'疲惫'的小胶质细胞的ACE表达,能够激活这些细胞并恢复其正常功能,使其有效清除导致疾病症状的淀粉样斑块。"西达斯-西奈病理与实验医学、神经学、神经外科及生物医学科学教授、研究资深作者Warren Tourtellotte博士表示。
研究人员通过基因工程技术培育了在小胶质细胞中过量表达ACE的实验小鼠模型。这些小鼠大脑内淀粉样斑块累积明显减少,神经元损伤得到改善,神经元间的连接功能也得以恢复。更重要的是,实验显示ACE增强型小鼠在学习和记忆测试中的表现显著提升。
Tourtellotte博士指出,下一步需验证该机制是否同样存在于人类小胶质细胞中。虽然需要更多研究,但该发现可能最终催生单独使用或联合现有疗法的新型细胞治疗方法。
西达斯-西奈神经病学系主任Nancy L. Sicotte博士强调:"科学发现是战胜阿尔茨海默病的关键,这种影响美国700多万人及其家庭的疾病。这项研究作为乔娜·戈德里希阿尔茨海默和记忆障碍中心首个资助项目的成果,为未来研究指明了令人振奋的新方向。"
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