裁员之后，Korro Bio继续推进"3-2-1"愿景
通过单一平台开发三种临床候选药物，覆盖两种组织类型
在削减20%员工后两个月，RNA编辑疗法公司Korro Bio仍坚持着"编辑信息，改写未来"的使命。该公司将其战略概括为"3-2-1"：通过RNA编辑寡核苷酸技术平台（OPERA®），在2027年前开发3个临床候选药物，覆盖2种组织类型。
其核心产品KRRO-110针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）已进入I/IIa期试验，计划于今年公布中期数据。该公司还将在2025年底前提名第二个临床候选药物，用于治疗未公开的肝脏罕见代谢疾病。
为维持关键项目的推进并执行与诺和诺德的最高5.3亿美元合作项目，Korro Bio裁撤了约20个工作岗位（占员工总数的20%）。此举将运营周期从2026年下半年延长至2027年，并节省120万美元重组费用。
"我们从临床前公司转型为临床公司，需要将资源集中在创造价值的领域。"CEO兼总裁Ram Aiyar博士表示。新任首席科学官Loïc Vincent博士重组了研究团队，通过技能整合优化人力资源。
控制支出
面对不利的金融市场环境，公司Q1现金储备从2024年底的1.63亿美元降至1.389亿美元。2024年支出达8300-8500万美元（含新总部建设费用），当前正通过战略调整优化资本配置。
第三方机构William Blair认为，Korro Bio在AATD领域展现出潜在最佳数据，其OPERA平台通过RNA单碱基编辑可避免DNA永久编辑的脱靶风险。该技术可提供可调节剂量的瞬时治疗方案，扩展基因疗法的应用范围。
目前AATD领域三大竞争者：
- Beam Therapeutics：其BEAM-302在60mg剂量组达到91%的野生型AAT蛋白修正率
- Wave Life Sciences：WVE-006在Ib/IIa试验中确认成功编辑突变Z-AAT mRNA
- Korro Bio：KRRO-110在REWRITE试验中评估安全性及疗效
第二个临床候选提名
计划在2025年底前提名治疗罕见代谢疾病的GalNAc偶联药物。第三个候选项目针对肌萎缩侧索硬化症（ALS），开发靶向TDP-43蛋白的寡核苷酸疗法。
与诺和诺德合作
2.55亿美元合作项目聚焦两个未披露的代谢疾病靶点：
- 靶点1：高发性心血管代谢疾病
- 靶点2：未披露治疗领域
目前已确认获得1000万美元首付款及3010万美元研发服务补偿。
发展历程
- 2018年：由海洋生物实验室Josh Rosenthal博士团队创立
- 2023年：通过反向并购Frequency Therapeutics完成上市
- 2024年：融资7000万美元PIPE基金
- 2025年：EMA和FDA授予KRRO-110孤儿药资格
"我们的目标是验证机制有效性、展示药物安全性、建立剂量反应关系。当这三个要素确立时，我们将占据主导地位。"Aiyar博士总结道。
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