BioMarin制药公司已获得美国食品药品监督管理局（FDA）对其补充生物制剂许可申请（sBLA）的批准，允许Palynziq（pegvaliase-pqpz）用于12岁及以上苯丙酮尿症（PKU）青少年患者。
这使得Palynziq成为唯一获批用于降低PKU患者血苯丙氨酸（Phe）浓度的酶替代疗法。
该批准基于PEGASUS试验数据，这是一项III期随机对照、开放标签、多中心研究，评估了Palynziq与单纯饮食管理在血Phe水平高于600µmol/L且未得到控制的青少年中的疗效和安全性。
在第一部分结束时，44.4%的受试者Phe浓度降至指南推荐水平以下；其中75%低于120µmol/L，平均Phe降幅达828µmol/L，相当于较基线下降94%。
对于达到低苯丙氨酸血症的9名受试者，完整蛋白质摄入量较基线增加318.1%，而医用食品蛋白质摄入量下降55.16%。有6人完全停止了医用食品。
青少年中最常见的不良反应包括关节痛、头晕、疲劳、过敏反应、恶心、发热和呕吐。
大多数副作用出现在诱导/滴定阶段，并在维持期减少。
BioMarin执行副总裁兼首席研发官Greg Friberg表示：“过去二十年来，BioMaran与医疗和倡导社区携手合作，致力于改善PKU患者的生活，包括为这种需要终身坚持严格医疗饮食的遗传代谢疾病引入前两种治疗方案。我们很自豪能够在此基础上继续发展，将Palynziq的批准范围扩大到12岁及以上的青少年，这将使更多PKU患者有机会实现更低的Phe水平。”
BioMarin正在寻求欧洲药品管理局（EMA）批准，以将Palynziq的使用范围扩大到欧盟12岁及以上的青少年。
2025年5月，BioMarin同意以每股4.00美元、总价2.7亿美元的全现金交易收购Inozyme Pharma。
本报道“BioMarin receives FDA approval for Palynziq use in adolescents”最初由Pharmaceutical Technology（GlobalData旗下品牌）创作并发布。
本网站信息仅供一般参考之用，并非旨在作为您应依赖的建议。我们不对其准确性或完整性做任何明示或暗示的陈述、保证或担保。在根据本网站内容采取或避免采取任何行动之前，您必须获取专业或专家建议。
【全文结束】