美国食品药品监督管理局（FDA）已接受rusfertide（PTG-300）的新药申请，并授予其用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）的优先审评资格，该消息来自武田（Takeda）和Protagonist Therapeutics的新闻稿。Rusfertide是一种处于研究阶段、首创的hepcidin模拟肽，旨在帮助控制PV中升高的红血球水平。
“真性红细胞增多症患者急需创新治疗方案，目前他们在控制血细胞比容和显著症状负担方面面临有限的选择，”武田研发总裁Andy Plump博士表示。“FDA接受我们的新药申请使我们更接近提供一种可能切实改善临床结果和生活质量的首创疗法。这一里程碑反映了我们与Protagonist的成功合作，以及武田在血液癌症领域推进创新治疗、解决持续未满足需求的坚定承诺。”
FDA决定授予优先审评缩短了标准审评时间线，并表明该机构认为该疗法相对于现有治疗可能带来重大改进。监管决定预计在今年第三季度做出。除优先审评外，rusfertide还获得了突破性疗法、孤儿药和快速通道资格。
什么是rusfertide，它如何帮助PV患者？
Rusfertide是一种每周一次、可自行注射的药物，旨在模拟hepcidin——一种调节铁水平和红血球生成的天然激素。在真性红细胞增多症中，身体产生过多的红血球，导致血液变稠，增加中风、深静脉血栓和肺栓塞等严重并发症的风险。
PV治疗的主要目标是将血细胞比容（血液中红血球的百分比）维持在45%以下。当血细胞比容升至该水平以上时，患者通常需要放血治疗，即从体内抽取血液以降低红血球计数。许多患者需要频繁放血，这会给日常生活带来负担和干扰。
在临床研究中，将rusfertide加入标准治疗可改善血细胞比容控制，减少放血需求，并改善患者报告的症状（包括疲劳）。研究者报告称，rusfertide在52周治疗期间总体耐受性良好。最常见的副作用是注射部位反应、贫血和疲劳，大多为轻度至中度。严重副作用发生在少数患者中。
3期VERIFY试验结果支持FDA申报
新药申请主要得到3期VERIFY研究结果的支持，这是一项全球性、随机、安慰剂对照试验，纳入了293名PV患者。参与者血细胞比容水平未受控制，且尽管接受了标准治疗（可能包括放血、羟基脲、干扰素或芦可替尼），仍需持续放血。
该研究评估了每周一次rusfertide联合标准治疗与安慰剂联合标准治疗的比较。主要终点衡量在第20周至第32周期间有多少患者避免了达到放血合格标准。放血合格标准定义为血细胞比容至少达到45%且较基线显著上升，或达到48%或更高。
Rusfertide达到了主要终点和全部四个关键次要终点。接受rusfertide的患者更有可能维持控制血细胞比容水平，且放血次数少于安慰剂组。在患者报告的疲劳和症状负担方面也观察到改善。
所有患者已完成VERIFY的随机部分，并继续进入开放标签扩展阶段。
来自REVIVE和THRIVE的长期数据
该申报的额外支持来自2期REVIVE研究及其长期扩展研究THRIVE。REVIVE在多个研究阶段评估了rusfertide，包括剂量探索、随机停药和开放标签扩展部分。
THRIVE继续评估既往参与REVIVE并完成至少12个月治疗的患者的长期应答持久性和安全性。该扩展研究旨在评估患者是否能在额外两年内维持血细胞比容控制和减少放血需求。
了解真性红细胞增多症及其未满足的需求
真性红细胞增多症是一种以红血球过度生成为特征的慢性血液癌症。血液黏稠度升高会增加危及生命的血栓风险。患者常出现严重疲劳、瘙痒、盗汗和注意力难以集中等症状。
当前治疗策略侧重于降低血栓风险和控制血细胞比容。尽管羟基脲、干扰素和芦可替尼等疗法可用，但许多患者仍需反复放血并承受持续的症状负担。
如果获批，rusfertide将代表一种直接靶向铁调节和红血球生成的首创疗法。对于PV患者而言，这种方法可能提供更一致的血细胞比容控制，并可能减少频繁治疗带来的身体和情感负担。
FDA的最终决定预计在今年第三季度做出。
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