BioMarin 制药公司已获得美国食品药品监督管理局（FDA）对其补充生物制剂许可申请的批准，将 Palynziq（pegvaliase-pqpz）用于 12 岁及以上苯丙酮尿症（PKU）青少年患者。
这使得 Palynziq 成为唯一获批用于降低 PKU 患者血苯丙氨酸（Phe）浓度的酶替代疗法。
该批准基于 PEGASUS 试验的数据，这是一项 III 期随机对照、开放标签、多中心试验，评估了 Palynziq 与单独饮食管理相比在血 Phe 水平未受控制（高于 600 μmol/L）的青少年中的疗效和安全性。
在第一部分结束时，44.4% 的参与者达到了低于指南推荐的 Phe 浓度；在该组中，75% 的人低于 120 μmol/L，平均 Phe 降低幅度达到 828 μmol/L，相当于从基线水平下降 94%。
对于达到低苯丙氨酸血症的九名参与者，完整蛋白质摄入量从基线增加了 318.1%，而医学食品蛋白质摄入量下降了 55.16%。六名个体完全停止使用医学食品。
青少年中最常见的不良反应包括关节痛、头晕、疲劳、超敏反应、恶心、发热和呕吐。
大多数副作用发生在诱导/剂量调整阶段，并在维持期减少。
BioMarin 执行副总裁兼首席研发官 Greg Friberg 表示：“在过去二十年里，BioMarin 一直与医学界和倡导组织携手合作，以改善 PKU 患者的生活，包括推出针对这种遗传性代谢疾病的前两种治疗方案，否则患者需要终身坚持严格的医学饮食。”
“我们很自豪能够在这一传统的基础上继续发展，将 Palynziq 的批准范围扩大到 12 岁及以上的青少年，这将使更多 PKU 患者有望实现更低的苯丙氨酸水平。”
BioMarin 正在寻求欧洲药品管理局（EMA）的批准，以将 Palynziq 的适用范围扩大到欧盟 12 岁及以上的青少年。
2025 年 5 月，BioMarin 同意以每股 4.00 美元、总价 2.7 亿美元的全现金交易收购 Inozyme Pharma。
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