治疗ATTR-CM历来以缓解症状为主。然而，直到2019年，美国食品药品监督管理局（FDA）才批准了首个针对该病的治疗药物。自那时以来，又有两种药物获得了FDA的批准。
ATTR-CM有哪些治疗选择？
Amvuttra
Amvuttra（vutrisiran）是一种用于治疗ATTR-CM以及由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的多发性神经病的药物。
以下是Amvuttra的关键信息：
- 该药于2022年获得FDA批准，目前尚无通用版本。
- Amvuttra可阻断转甲状腺素蛋白的形成。
- 它作用于肝脏细胞，这些细胞负责生成转甲状腺素蛋白，从而减少该蛋白的沉积。
- 副作用包括关节、手和脚疼痛、维生素A水平降低以及呼吸急促。
- 因该药导致维生素A水平低的人需补充维生素A。
- Amvuttra通过皮下注射给药，每三个月一次。
Attruby
Attruby（acoramidis）是一种口服药物，用于治疗ATTR-CM。
以下是Attruby的重要信息：
- Attruby于2024年获得FDA批准，目前尚无通用版本。
- 该药通过与转甲状腺素蛋白在甲状腺素结合位点结合，从而稳定该蛋白，减缓心脏中蛋白沉积的形成。
- 副作用包括腹泻和上腹部疼痛。
- 通常每日服用两次。
Vyndamax
Vyndamax（tafamidis）是一种用于治疗ATTR-CM的处方口服药物。
以下是Vyndamax的重要信息：
- 该药于2019年获得FDA批准，目前尚无通用版本。
- Vyndamax通过稳定转甲状腺素蛋白来防止心脏中的蛋白沉积。
- 最常见的副作用是腹泻。
- 通常每日服用一次。
Vyndaqel
Vyndaqel（tafamidis meglumine）是一种用于治疗ATTR-CM的药物，它与Vyndamax含有相同的活性成分，但Vyndaqel含有的是微粉化的tafamidis meglumine盐。
以下是Vyndaqel的重要信息：
- 该药于2019年获得FDA批准用于治疗ATTR-CM。
- Vyndaqel通过结合并稳定转甲状腺素蛋白，减缓心脏肌肉中沉积物的积累。
- 最常见的副作用是腹泻。
- 每日剂量为四粒胶囊，通常每日服用一次。
- Vyndaqel与Vyndamax不可互换。然而，在适当情况下，医生可根据需要将患者从一种药物转换为另一种药物。
心力衰竭的管理
ATTR-CM患者可能因心肌病而发展为心力衰竭。然而，ATTR-CM相关心力衰竭的管理方式与非ATTR-CM引起的心力衰竭有所不同。
与大多数心力衰竭病例一样，利尿剂仍可用于ATTR-CM患者。然而，ACE抑制剂、β受体阻滞剂、血管紧张素受体阻滞剂和血管紧张素受体-脑啡肽酶抑制剂等通常用于治疗心力衰竭的药物，在ATTR-CM患者中耐受性较差。
心律失常的管理
根据2023年《美国心脏病学会杂志》（Journal of the American College of Cardiology）的一篇文章，70%的ATTR-CM患者曾发生房颤（AF或AFib）。房颤患者血栓形成的风险较高，因此通常建议进行抗凝治疗。
抗心律失常治疗的选择取决于患者个体及其反应情况，范围从抗心律失常药物到消融手术，再到起搏器植入。
ATTR-CM的类型
ATTR-CM分为两种类型：野生型和遗传型。野生型ATTR-CM是一种与年龄相关的疾病，更常见于老年男性。
遗传型ATTR-CM具有家族遗传性，由基因突变引起。该类型更常见于以下国家的人群：
- 巴西
- 葡萄牙
- 瑞典
- 日本
ATTR-CM的症状
ATTR-CM的症状常与其他健康问题的症状重叠，或表现得较为模糊，这使得诊断变得困难。以下是与ATTR-CM相关的症状：
- 呼吸急促
- 咳嗽和喘息
- 心悸
- 头晕
- 意识模糊
- 下肢肿胀
- 心率加快
- 腹部胀气
- 端坐呼吸
- 阵发性夜间呼吸困难
长期预后
ATTR-CM是一种可能导致心力衰竭的心肌病，若未及时治疗，其症状与其他疾病相似，使得诊断困难。因此，ATTR-CM通常预后较差，生存期较短。根据2022年的一项综述，确诊ATTR-CM后的平均生存期通常为2至5年。
关键要点
- 历史上，ATTR-CM的治疗主要集中在缓解症状，而非真正治疗疾病本身。
- 如今已有几种处方药可用于减缓ATTR-CM的发展并减轻其对心脏的影响。
- 如果您认为自己患有ATTR-CM或家族中有该病史，请及时咨询医疗保健专业人员。
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