重点摘要
- 双靶点机制：Altimmune专注于Pembidutide的双重作用机制，针对代谢相关脂肪性肝炎（MASH）、肥胖及其他疾病的治疗。
- 研发时间表：预计2025年第四季度获得48周临床试验结果，2026年启动III期临床试验。
- 监管动态：美国食品药品监督管理局（FDA）对非侵入性检测（NITs）的政策调整可能影响Pembidutide的审批路径。
- 试验成果：最新数据显示Pembidutide在MASH缓解和肝脏脂肪减少方面表现突出。
运营更新
- II期临床试验：持续进行的48周试验预计于2025年第四季度公布结果。
- II期结束会议：正筹备于年底与FDA召开II期结束会议。
- III期临床试验：计划2026年启动III期试验，基于II期积极成果。
- 计算机化读数：已获欧洲药品管理局（EMA）认可用于上市许可申请。
- 入组效率：该试验的入组速度超过以往任何MASH临床试验。
未来展望
- 48周数据：预期持续的体重减轻效果及非侵入性检测指标改善。
- FDA审批目标：计划于2025年底前满足FDA对MASH缓解和纤维化改善的审批终点。
- 市场扩展：公司正向肝病专家推广便捷有效的治疗方案。
问答环节重点
- FDA对NITs的立场：FDA内部对基于非侵入性检测审批的政策存在争议。
- NITs的法律挑战：尽管FDA对NITs持开放态度，但法律限制阻碍其实施。
- 活检数据的重要性：尽管NITs逐步普及，肝活检仍是监管审批的核心依据。
完整问答实录
帕特里克·特鲁乔（Patrick Trucchio），H.C. Wainwright高级医疗保健分析师：
我们非常荣幸邀请到Altimmune的首席执行官比彭加尔（Bipenarg）和首席医学官斯科特·哈里斯（Scott Harris）。
比彭加尔：Pembidutide是GLP-1和胰高血糖素双重受体激动剂。其机制特别适合同时需要体重减轻和直接肝脏作用的疾病，例如MASH——一种由肥胖引发的肝病。理想治疗方案应兼具直接肝脏作用和减重效果，这正是Pembidutide的设计目标。
斯科特·哈里斯：II期试验的24周活检数据显示，Pembidutide在MASH缓解率上表现领先。我们观察到肝脏脂肪含量显著下降，这直接归因于药物的肝脏作用机制。尽管纤维化改善终点未达，但采用计算机化读数重新评估后，结果显示优异。EMA已接受该读数作为审批标准，FDA预计2025年底前做出决定。
帕特里克·特鲁乔：关于FDA对非侵入性检测的最新态度，您如何看待其对项目的影响？
斯科特·哈里斯：FDA对NITs持开放态度，但作为法律机构必须遵循现行法规。目前组织内部存在政策与科学依据的张力。我们24周的NITs数据显示，其反映纤维化改善的灵敏度优于传统活检分期。结合计算机读数，Pembidutide在纤维化改善上的证据链愈发充分。预计2025年第四季度的48周数据将进一步巩固其优势。
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