白皮书提出FDA改革方案以促进药品创新并扩大可及性

White paper outlines FDA reforms to boost pharmaceutical innovation and expand access

科学技术的快速进步正在加速医学创新的发展，从个性化治疗到基因疗法和先进诊断工具都展现出巨大潜力。然而，南加州大学谢弗健康政策与经济研究中心最新发布的白皮书指出，美国食品药品监督管理局（FDA）需要实施重大政策与监管改革，才能充分发挥这些技术变革性作用。

白皮书提出了全面改革建议：通过优化临床试验流程、为药企提供清晰的技术指导、提升机构在人员精简背景下的运作效率等方式，系统性降低新药研发的时间成本与资金投入。这些改革措施的综合实施有望降低药品价格，同时保持严格的安全有效性标准。

"我们正进入医疗创新的转型期，可能改善数百万美国人的生活。要实现这一潜力，FDA必须为药企提供明确可靠的指导，帮助其应对新技术评估的复杂性。"白皮书第一作者、前FDA代理总法律顾问Lowell Schiller指出。

支持新型临床试验方法

现代技术使得生成新型药物证据的途径突破传统随机对照试验的局限。这种传统方法既耗时又昂贵，尤其在罕见病研究中实施难度更大。尽管真实世界证据和外部对照组等创新方法逐渐普及，但实施过程中仍存在不确定性，可能导致药企放弃高风险项目或增加研发成本。

研究团队建议FDA采取三项关键措施：加强与使用新型试验设计的药企早期沟通，系统性分享经验教训，制定规范性指导文件明确适用方法。Schiller强调："在投入数亿美元研发资金前，企业需要确信FDA不会推翻既有成果。前瞻性的技术指导将增强创新确定性。"

强化真实世界数据应用还能优化加速审批程序。该程序已使数百种严重疾病治疗药物提前上市，但后续确证研究的实施面临重大挑战。改革建议要求FDA明确药企在随访研究中使用真实世界证据的规范。

投资AI应用与监管

FDA战略部署人工智能和机器学习等先进计算技术，能显著提升药物审查效率和质量。该机构近期推出的生成式AI药物审查工具是重要进展，但整体应用仍处于早期阶段。

改革建议提出：建立AI应用原则和防护机制，优先在高价值场景优化工具性能，确保任何"算法辅助"决策最终由理解AI局限性和风险的人类审查员确认。负责任的AI部署不仅能摘要文档，还可帮助审查员识别数据质量问题，在处理海量数据时进行复杂分析。

FDA需明确定义AI整合的目标和应用场景，帮助药企和公众理解技术应用标准。例如，在药物审批中应用AI技术时，应建立透明的算法决策流程。

聚焦患者核心需求

罕见病领域常出现监管机构与患者群体的审批标准分歧。这类疾病影响3000万美国人，其中许多尚无获批疗法。将患者视角纳入药物试验设计和评估过程，既能增强患者信任，又能推动以患者核心需求为导向的高效试验。

尽管FDA在罕见病治疗审批中已展现灵活性，但研究建议通过立法固定创新审批机制，特别是在患者偏好考量方面。患者偏好数据还可指导医疗保险覆盖决策，这对加速审批路径药物尤为重要。

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