五十多年前，首批细胞毒性化疗药物证明癌症可通过药理学手段控制，尽管常以患者健康为代价。此后，肿瘤生物学认知取得突破性进展。20世纪90年代推出的靶向疗法证实，针对特定分子驱动因子的药物可改善临床效果。
如今，肿瘤学药物研发已从经验筛选演变为数据丰富、机制驱动的学科。基因组学、影像学和计算技术的进步使科学家能够以前所未有的精度绘制疾病通路，并设计作用精准的疗法。
从单一靶点到互联系统的转变
分子肿瘤学的首次浪潮带来了改变癌症治疗和认知的里程碑式发现，包括驱动侵袭性乳腺癌的生长因子受体HER2、导致慢性髓系白血病的融合基因BCR-ABL，以及与肺癌等相关的信号受体EGFR。然而这些进展也揭示了关键局限：肿瘤具有适应性，通路会代偿，耐药性随之产生。
现代发现科学正直接应对这种复杂性。结构生物学、化学蛋白质组学和AI驱动的数据整合的进步，使研究人员能够将癌症视为相互关联的系统网络进行研究。靶向蛋白降解和合成致死等策略正在重新定义可成药空间，并拓展有效治疗的可能性。
贴近现实的转化模型
传统细胞系虽具速度优势但生物学相关性有限。当前研发聚焦于更准确反映人体肿瘤环境的模型——患者来源类器官、共培养系统及能复制肿瘤-微环境互作的人源化模型。
当这些模型与分子和影像生物标志物结合时，可深度揭示化合物的作用机制，支持更科学的临床推进决策，降低研发过程中的高成本失败率。
影像与数据的融合
尖端影像技术强化了临床前研究与患者护理的联系。全身影像PET和多重空间蛋白组学等技术能实时测量药物分布、靶点结合及药效动力学反应。
当与基因组和蛋白质组数据整合时，这些洞察正优化剂量选择、耐药性预测及适应性试验设计。集成数据已不仅是辅助工具，更是现代肿瘤学发现的基石。
治疗创新与疗法多样性
肿瘤学治疗模态的多样性持续增长。从抗体-药物偶联物（ADC）、双特异性抗体到放射性配体和分子胶，研究人员开发出选择性日益增强的药物。
每种疗法在研发中都带来新挑战，但它们共同代表了癌症药理学迄今最重大的创新时期。
发现科学的互联未来
从早期细胞毒性药物到当今分子工程疗法，癌症治疗的进步始终依赖化学、生物学、计算和临床科学的整合。持续进步将基于这种学科融合，并通过新工具、模型和数据生态系统的强化得以实现。
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