艾伦研究所启动全球研究计划加速脑部疾病新疗法开发Allen Institute launches global research initiative to accelerate new treatments for brain disorders

环球医讯 / 健康研究来源:www.news-medical.net美国 - 英语2026-10-08 13:14:16 - 阅读时长7分钟 - 3047字
艾伦研究所联合合作伙伴组织启动"脑健康加速器计划",投入4亿美元资金,旨在识别神经退行性疾病中受影响的特定脑细胞和神经回路,利用单细胞基因组学和AI技术加速新疗法开发,重点研究阿尔茨海默病、帕金森病、路易体痴呆、亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症等疾病,通过全球协作和开放科学模式推动脑部健康研究突破,为全球30多亿脑部疾病患者带来希望,建立从基础研究到临床治疗的完整转化路径。
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艾伦研究所启动全球研究计划加速脑部疾病新疗法开发

艾伦研究所(Allen Institute)今日联合合作伙伴组织启动"脑健康加速器计划"(Brain Health accelerator)——一项雄心勃勃的全球研究计划,旨在识别神经退行性疾病和其他脑部疾病中受影响的特定脑细胞和神经回路,并利用这一知识加速新疗法的开发。

全球每三人中就有一人遭受神经系统或脑部疾病困扰,超过30亿人受到影响。5700万人患有神经退行性疾病,而有效的治疗方法却寥寥无几。

"脑健康加速器是一项大胆而令人兴奋的全球研究计划,旨在加速我们对最紧迫脑部疾病的理解和治疗方法的开发。它建立在艾伦研究所二十年来基础性发现的基础上,将学术界、工业界、非营利组织和技术合作伙伴聚集在一起,共同应对我们这个时代最重大的公共卫生挑战之一。我对脑健康计划转变神经科学并为全人类推进健康潜力感到无比兴奋,"艾伦研究所总裁兼首席执行官Rui Costa表示。

脑健康加速器计划启动时得到了科学、技术、慈善和疾病倡导领域众多组织的合作与支持。迄今为止的总承诺资金达4亿美元,包括艾伦研究所的2亿美元(其主要支持者是科学与技术基金)、Bezos家族的1亿美元,以及AWS、美国国立卫生研究院(NIH)和EverythingALS的额外1亿美元。

"脑部疾病代表了我们这个时代的一个重大健康挑战,"Bezos Family Foundation联合创始人兼主席Mike Bezos表示,该基金会通过家族的个人捐赠领导这一慈善努力。"艾伦研究所的脑健康加速器汇集了所需规模、科学雄心和全球合作,以推进我们对神经退行性的理解。我们很兴奋能支持这一旨在生成并分享基础性知识的努力,这些知识可以帮助科学家寻求新的答案——最终为受路易体痴呆、阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化症(ALS)和其他脑部疾病影响的人们和家庭提供新的护理方法和潜在治愈方案。"

脑健康计划还建立在国家卫生研究院(NIH)BRAIN计划和国家老龄化研究所(NIA)的基础投资之上,以支持至关重要的脑部研究并开发尖端技术和数据资源。

脑健康计划的独特之处:

脑部疾病研究的深度协作模式:脑健康计划将通过将基础研究、计算建模和治疗开发整合到一个连贯的项目中,创建一种新的、高度协作的脑部疾病研究模式,以加速人类健康的进展。

"挑战如此艰巨,人体最复杂的器官和人类群体的巨大差异,我们需要一种跨学科、综合性的方法来揭示疾病进展时我们大脑发生的深层'基本事实'理解,"脑健康计划执行副总裁兼主任Ed Lein表示。"脑健康计划将汇集最尖端的技术,在多种疾病中大规模应用,先进的基于AI的数据建模,以及一种激进的开放科学方法,旨在将这些数据交到社区手中,并开发针对特定目标的安全有效治疗的疗法。"

关注细胞和神经回路:脑健康计划将专注于疾病中受影响的细胞和功能神经回路。一套被称为"单细胞基因组学"的革命性技术已经创建了对构成大脑的细胞类型非凡多样性的基础理解,这一成就类似于人类基因组计划。这些技术现在使研究人员能够识别易受疾病影响的精确细胞类型及其形成的神经回路。这种理解提供了一种新的干预范式,通过靶向受影响的细胞和神经回路,而不是一般性地针对分子或蛋白质。"这种新方法将导致更有效、副作用更少的精准基因疗法,"Lein说。

以人为本,首次应用于人类:脑健康计划将优先从一开始就使用健康和患病的人类脑组织进行研究。这种以人为本的策略旨在生成与人类疾病更直接相关的发现,并更快地转化为治疗方法。

"我们需要了解细胞和神经回路,才能绘制人脑图谱及其构建方式,"加州大学圣地亚哥分校医学院病理学教授Dirk Keene表示,他领导脑健康计划的组织协调中心,负责为研究提供关键的人类脑组织样本。"我们真正了解大脑如何运作的唯一方法,就是了解它如何连接以及这些网络如何被疾病破坏。"

重塑一个领域:通过协作增强实力

这一全球合作将联合跨疾病领域的研究人员,研究神经退行性的独特和共享机制。"完全将这些疾病分开是一种错误的二分法,因为它们经常共同发生,我们需要了解它们同时发生时的情况,"Lein说。通过一起研究多种疾病,研究人员可以发现独特和共享的细胞、分子和神经回路层面的机制。

研究最初将重点放在阿尔茨海默病、帕金森病、路易体痴呆、亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症(ALS)上,以创建对神经退行性更全面、全面的理解。未来,脑健康计划可能会将其范围扩大到包括癫痫、脑肿瘤以及神经发育和神经精神疾病。

"脑健康加速器是神经退行性疾病的一个重要里程碑。许多神经退行性疾病具有相似的生物学特性,对ALS的研究可能会为阿尔茨海默病、帕金森病和额颞叶痴呆解锁重要发现。我们很自豪能与艾伦研究所合作,我们期待ALS可治愈的那一天,"EverythingALS创始人兼首席执行官Indu Navar表示。

脑健康计划还将神经科学家、技术专家和计算/AI专家聚集在一个单一的全球协作研究计划下,创建一个端到端的、从发现到治疗的管道,旨在加速对脑部疾病的理解和治疗进展。

20多年来,艾伦研究所一直通过向全球科学界公开分享数据、工具和发现来倡导开放科学。脑健康计划通过一种激进的开放和协作方法扩展了这一承诺,这将加速研究工作并推动解决如此复杂挑战所需的规模——比任何单一机构单独所能推动的科学更远更快。

为何此时?技术转折点

艾伦研究所的工作以及NIH BRAIN计划支持的努力所带来的技术进步,使科学家能够以前所未有的细节了解大脑,这要归功于单细胞基因组学、空间转录组学和高分辨率成像等技术。这些尖端技术产生了大量关于大脑的多维数据,这些数据适合分析并且富含洞察力。

强大AI系统的开发使这种分析比以往更加便捷和快速。脑健康计划从一开始就专为AI而建,并将使用人工智能分析海量数据,发现新的假设和见解,并帮助科学家建模神经退行性疾病,揭示潜在的"疾病语法"。

AWS将成为主要技术合作伙伴,通过云存储和基础设施支持脑健康计划。"近十年来,AWS和艾伦研究所一直合作扩展开放科学中的脑部疾病数据,使世界级神经科学对各地研究人员都可访问,"AWS全球非营利组织管理总监Rick Buettner表示。"脑健康加速器是下一章:将多年的发现转化为对阿尔茨海默病、帕金森病和ALS等疾病的细胞层面理解。我们认为这项研究值得像对待任何重大科学挑战一样,给予同样的紧迫感和大胆承诺。"

"从成立之初,艾伦研究所就解决了神经科学中的重大问题,并承担了许多人认为超出当前能力的科学挑战,"神经科学学会主席、加州大学戴维斯分校神经病学和医学院杰出教授John H. Morrison表示。"他们现在决定承担终极挑战:直接将其基础性见解和方法转化为人类脑部健康的提升,这是一项广泛的协作努力,将跨越全球。有充分理由相信他们会成功。"

自2003年以来,艾伦研究所开创了多学科、协作、大规模团队和开放科学的黄金标准模型,使脑健康加速器计划成为可能。从老鼠到人类,这是二十多年工作的结晶,现在正准备为全人类推进健康。

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