一个由耶鲁大学领衔的科学家团队加入了一项全球性的努力，旨在寻找帕金森病的治疗方法。帕金森病是一种使人衰弱的神经系统疾病，在康涅狄格州影响了超过2万人。
“我认为有很多理由让我们抱有希望，”团队负责人、耶鲁医学院神经科学和神经病学教授斯蒂芬·斯特里特马特博士说。“从医学或科学的角度来看，这是一个超级激动人心的时刻。”
斯特里特马特与耶鲁医学院教授宋埃里克·霍延博士和张乐博士正在与范德比尔特大学和哥伦比亚大学的同事合作，专注于研究帕金森病在分子层面的作用机制。
这个由耶鲁大学领衔的团队是全球数十个参与一项2.61亿美元研究计划的团队之一，该计划是“协调帕金森病科学”（ASAP）项目的一部分，并与迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会合作。
“解决像帕金森病这样复杂的疾病，需要对大胆的生物学假说进行重大投入，”协调帕金森病科学负责人索尼娅·杜马尼斯在4月28日宣布这项新研究倡议的声明中说。
斯特里特马特团队获得了一项为期三年的资助，以加强其对帕金森病在大脑中作用机制以及阻止其进展策略的研究。
耶鲁大学领衔的实验室在细胞水平上审视疾病
斯特里特马特说，过去几十年里，科学家们已经确定了在帕金森病中起作用的许多遗传因素，现在正专注于研究这种疾病如何影响脑细胞，从而产生震颤、言语困难和失去平衡等症状。
下一步是开发能够阻止甚至逆转这种损伤的药物。
“我们真的处于这样一个阶段：不断积累的分子和细胞分析已经达到了我们可以考虑干预和制造药物的地步，”斯特里特马特说。
在耶鲁大学的实验室里，斯特里特马特、宋和张正致力于研究一种称为α-突触核蛋白的错误折叠蛋白如何在大脑细胞中积累并导致损伤，从而引发帕金森病。α-突触核蛋白的堆积也会导致路易体痴呆，这是一种进行性脑部疾病，由大量错误折叠蛋白在大脑组织中聚集引起。
斯特里特马特正与张合作研究脑细胞表面的两个特定受体，这些受体是有毒蛋白进入的通道，可能成为未来药物的靶点。宋的实验室正在研究如何将α-突触核蛋白排出大脑，以及如何调动大脑的淋巴引流系统来预防帕金森病。
“如果我们阻止有害物质的吸收，我们希望就能减缓并预防疾病，”斯特里特马特说。“我们对大脑良好清除和神经元不良吸收之间的这种平衡非常感兴趣。”
斯特里特马特表示，尽管目前的药物可以帮助缓解帕金森病的一些症状，但随着α-突触核蛋白的积累，疾病仍在继续进展。通过阻止有毒蛋白进入脑细胞，疾病的进展可能会被完全阻止。
“最终的潜在结果可能是，我们知道了一个良好的药物靶点，我们有一个有效的化合物，然后一个真正的临床开发项目就可以从那时开始，”斯特里特马特说。他补充说，作为新努力的一部分开发的药物可能在三年左右的时间内惠及患者。
“这有潜力创造出真正的疾病修饰药物，将停止或减缓帕金森病的进展，”斯特里特马特说。
研究对阿尔茨海默病也显示出希望
这项新研究努力中的突破可能有助于路易体痴呆患者以及阿尔茨海默病患者，因为大约30-40%的阿尔茨海默病患者也有α-突触核蛋白的异常堆积。
“至少与三分之一的阿尔茨海默病病例存在重叠，”斯特里特马特说。
迈克尔·J·福克斯基金会首席使命官托德·谢勒表示，将大学和世界各地的研究人员联系起来，以激发对帕金森病的新发现，是这项新努力的目标。
“这种协调一致的全球投资水平将顶尖科学家聚集在一起，以解决关于该疾病最关键的问题；不是孤立地工作，而是作为一个互联的社区，努力加速发现并将新想法推进到治疗管道中，”谢勒说。“对于患有帕金森病的人来说，对更好治疗的需求从未像现在这样紧迫。”
在4月22日于哈特福德举行的帕金森病宣传日活动中，米尔福德民主党州众议员弗兰克·史密斯谈到了自己三年前被诊断出患有该病以及他对治愈的希望。
“每一次突破都让我们更接近改善现有患者的生活质量，”史密斯在众议院民主党网站上发表的一篇文章中说。
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